Wave Life Sciences оголошує про позитивні результати фази 1b/2a дослідження SELECT-HD з первинними результатами, що вказують на алельно-селективну цільову дію препарату WVE-003 при хворобі Гантінгтона
September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Одноразові дози WVE-003 виявляються загалом безпечними та добре переносяться, білок мутантного хантингтину (mHTT) ЦСР знижувався після одноразових доз 30 або 60 мг; середнє зниження mHTT в обох когортах становило 22% (медіана зниження 30%) порівняно з вихідним рівнем через 85 днів після одноразової дози Читати далі...