Wave Life Sciences оголошує про позитивні результати фази 1b/2a дослідження SELECT-HD з первинними результатами, що вказують на алельно-селективну цільову дію препарату WVE-003 при хворобі Гантінгтона

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Одноразові дози WVE-003 виявляються загалом безпечними та добре переносяться, білок мутантного хантингтину (mHTT) ЦСР знижувався після одноразових доз 30 або 60 мг; середнє зниження mHTT в обох когортах становило 22% (медіана зниження 30%) порівняно з вихідним рівнем через 85 днів після одноразової дози Читати далі...

uniQure оголошує про оновлення даних щодо низькодозової когорти у фазі I/II клінічного дослідження генної терапії AMT-130 для лікування хвороби Гантінгтона

~ Лікування загалом добре переноситься без суттєвих проблем з безпекою, пов'язаних з АМТ-130, у пролікованих пацієнтів протягом одного року спостереження ~ ~ Середнє зниження на 53,8% мутантного HTT (mHTT), що спостерігається в спинномозковій рідині (СМР) через 12 місяців у пацієнтів, які піддаються оцінці, які отримували лікування АМТ-130 ~ ~ Нейрофіламент Лайта Читати далі...

Annexon Biosciences оновлює результати досліджень

ANNEXON BIOSCIENCES ПОВІДОМЛЯЄ ПРО РЕЗУЛЬТАТИ ФАЗИ 2 КЛІНІЧНИХ ВИПРОБУВАНЬ, ЩО ДЕМОНСТРУЮТЬ ПІДВИЩЕННЯ КЛАСИЧНОГО ІНГІБІЛЮВАННЯ КОМПЛЕМЕНТУ, АСОЦІЙОВАНОГО З КЛІНІЧНИМИ ПЕРЕВАГАМИ ПРИ ХВОРОБІ ХАНТІНГТОНА 7 червня компанія Annexon, біофармацевтична компанія, що знаходиться на клінічній стадії, яка розробляє новий клас лікарських препаратів для пацієнтів з класичними комплемент-опосередкованими аутоімунними, нейродегенеративними та офтальмологічними розладами, повідомила про результати остаточного дослідження Читати далі...

Вебінар - Все, що потрібно знати про Proof-HD

Вчора в Приленії відбувся вебінар, присвячений оновленій інформації про ІІІ фазу дослідження препарату Придопідин. Дякуємо всім, хто приєднався, і особлива подяка нашим спікерам Майклу Хейдену, Ендрю Фейгіну, Ральфу Рейлману та Енн Россер, а також Діні де Соузі з Європейської асоціації Гантінгтона. Залишайтеся з нами, щоб дізнатися більше Читати далі...

Останні новини - "Рош" планує нове дослідження Томінерсена

Щойно надійшли обнадійливі новини від компанії "Рош". Аналіз результатів дослідження III фази GENERATION HD1 компанії "Рош", яке було зупинене у березні 2021 року, показав, що певна група пацієнтів може отримати користь від застосування препарату Томінерсен. Аналіз показав, що рідше дозування Томінерсену може принести користь пацієнтам молодшого віку Читати далі...

ukUkrainian
Перейти до вмісту