Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively Читати далі...
Студентка з Торонто написала книгу, щоб інші ставилися до її дідуся з розумінням 11 грудня 2024 р. - Торонто, Онтаріо, Канада Більшість людей ніколи не чули про хворобу Гантінгтона. Ця необізнаність призводить до того, що людей, які живуть з цим рідкісним захворюванням, часто не розуміють Читати далі...
Вчора компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому оголосила про узгодження з Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA) ключових елементів прискореного шляху схвалення програми AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона від uniQure. Основні висновки наступні: - США Читати далі...
Дмітрій Поффе - вже відомий член спільноти HD. Після позитивного результату тесту на хворобу Гантінгтона, Дмитро вирушив у велосипедну подорож Південною Америкою. У рамках цього проекту під назвою Explore for Huntington, Дмитро відвідав кілька асоціацій та родин людей з хворобою Гантінгтона, намагаючись Читати далі...
2 грудня 2024 року - PTC отримає $1.0B готівкою при закритті угоди - PTC має право на отримання до $1.9B на розвиток, регуляторні заходи та продажі - PTC ділитиме прибуток у США та отримуватиме двозначні дворівневі роялті від чистих продажів за межами США - Novartis візьме на себе глобальний розвиток, Читати далі...
Фаза 2 дослідження DIMENSION не досягла своєї первинної кінцевої точки Дальзанемдор загалом добре переносився; нових сигналів безпеки не спостерігалося На основі цих даних компанія не планує подальшу розробку дальзанемдору КАМБРИДЖ, Массачусетс - (BUSINESS WIRE) - 20 листопада 2024 р. - Sage Therapeutics, Читати далі...
ПРЕС-РЕЛІЗ - 25 жовтня 2024 року, Москва, Айдахо, СШАМи раді повідомити про вихід нової книги про хворобу Гантінгтона (ХГ) під назвою "Життєздатні життя": Розмови зі спільнотою людей з хворобою Гантінгтона", авторства Крісті Дір'єн, з передмовою Джиммі Читати далі...
Кембридж, Великобританія, 2 жовтня 2024 року - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), приватна біотехнологічна компанія, що досліджує низькомолекулярні препарати, які можуть зупинити нестабільність ДНК та уповільнити нейродегенерацію при хворобі Хантінгтона, міотонічній дистрофії 1-го типу та подібних захворюваннях з потрійною експансією повторів, сьогодні оголошує Читати далі...
Ukrainian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish