IROS, Prilenia та Міжнародна асоціація хвороби Гантінгтона співпрацюють у першому в історії дослідженні хвороби Гантінгтона (ХГ) в регіоні Близького Сходу та Північної Африки

Абу-Дабі, ОАЕ; 19 червня 2024 року: IROS, контрактна дослідницька організація, що базується в Абу-Дабі (частина групи M42), уклала партнерство з Prilenia Therapeutics, біотехнологічною компанією на клінічній стадії, та Міжнародним [...]

uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

"Ми дуже задоволені цими новими даними, що демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці" [...].

Wave Life Sciences оголошує про позитивні результати фази 1b/2a дослідження SELECT-HD з першою клінічною демонстрацією алельно-селективного мутантного зниження рівня хантингтину при хворобі Гантінгтона

Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a, в якому оцінюється досліджувана терапія WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного, мутантного гантингтину (mHTT) [...].

Компанія PTC оголосила про багатообіцяючі 12-місячні результати дослідження 2 фази PIVOT-HD перорального препарату PTC518  

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де [...].

Дослідження 2-ї фази Sage Therapeutics посилює когнітивний вплив хвороби Гантінгтона

Раніше цього тижня компанія Sage Therapeutics оголосила результати дослідження SURVEYOR, яке кількісно оцінило когнітивний вплив хвороби Гантінгтона. Використовуючи HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), вони виміряли різницю [...].

Новини з Близького Сходу та Північної Африки

Президент IHA Свен Олаф Ольсен був основним доповідачем про хворобу Гантінгтона на Конгресі з рідкісних захворювань MENA в Абу-Дабі минулого місяця. Він говорив про нагальну потребу в [...].

FDA присвоїло uniQure позначення "Прогресивна терапія регенеративної медицини" (RMAT)

Сьогодні у нас велика радість у Гантінгтон-спільноті. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130" від Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 [...].

Ми існуємо: Таніта Аллен розповідає про свою боротьбу за доступ до генетичного тестування у США

У своїх мемуарах "Ми існуємо" Таніта Аллен розповідає про труднощі, з якими їй довелося зіткнутися, щоб її симптоми були правильно діагностовані як хвороба Гантінгтона. Знову і знову їй ставили неправильний діагноз, бо лікарі відмовлялися [...].