Новини

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Читати далі "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Читати далі "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Читати далі "

FDA надало прискорену реєстрацію програмі PTC518 для лікування хвороби Хантінгтона

PTC518 - це пероральний препарат, який зменшує вироблення мутованого білка Huntingtin, що спричиняє прогресування хвороби. Програми, що мають статус Fast Track, можуть отримати вигоду від ранньої взаємодії з FDA і можуть претендувати на пріоритетний розгляд і прискорене схвалення. Це рішення було прийнято після оприлюднення 12-місячних проміжних даних дослідження 2 фази PTC, які показали, що

Читати далі "

Препарат Prilenia's Pridopidine для лікування хвороби Гантінгтона прийнято до Європейської експертизи на отримання реєстраційного посвідчення

Приленія, біотехнологічна компанія клінічної стадії, що займається розробкою нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань та порушень нейророзвитку, подала до Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) заявку на отримання європейського дозволу на продаж (MAA) препарату придопідин як засобу для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ). Європейська заявка на маркетинговий дозвіл

Читати далі "

Хроніка невпинних пошуків: Створення фонду

Я належу до третього покоління сім'ї, яка постраждала від хвороби Гантінгтона, але лише у 2024 році, завдяки невтомним зусиллям мого другого батька, Ф. Кука, ми змогли підтвердити, як хвороба потрапила в нашу родину. Мій прадід по материнській лінії, француз на ім'я Шарль Роман-Катен (1883-1936),

Читати далі "

IROS, Prilenia та Міжнародна асоціація хвороби Гантінгтона співпрацюють у першому в історії дослідженні хвороби Гантінгтона (ХГ) в регіоні Близького Сходу та Північної Африки

Абу-Дабі, ОАЕ; 19 червня 2024 р.: IROS, контрактна дослідницька організація, що базується в Абу-Дабі (частина групи M42), співпрацює з Prilenia Therapeutics, біотехнологічною компанією на клінічній стадії, та Міжнародною асоціацією хвороби Гантінгтона (IHA) для планування першого в історії клінічного дослідження хвороби Гантінгтона (ХГ) в ОАЕ та регіоні Близького Сходу та Північної Африки (MENA),

Читати далі "

uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

"Ми дуже задоволені новими даними, які демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці", - заявив Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар компанії uniQure. "Ми вважаємо, що це перше клінічне випробування будь-якого дослідницького препарату

Читати далі "

PTC Therapeutics Enters into a Global License and Collaboration Agreement with Novartis for PTC518 Huntington’s Disease Program

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of

Читати далі "

Sage Therapeutics ceases development of dalzanemdor in HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2

Читати далі "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Читати далі "

FDA надало прискорену реєстрацію програмі PTC518 для лікування хвороби Хантінгтона

PTC518 - це пероральний препарат, який зменшує вироблення мутованого білка Huntingtin, що спричиняє прогресування хвороби. Програми, що мають статус Fast Track, можуть отримати вигоду від ранньої взаємодії з FDA і можуть претендувати на пріоритетний розгляд і прискорене схвалення. Це рішення було прийнято після оприлюднення 12-місячних проміжних даних дослідження 2 фази PTC, які показали, що

Читати далі "

Препарат Prilenia's Pridopidine для лікування хвороби Гантінгтона прийнято до Європейської експертизи на отримання реєстраційного посвідчення

Приленія, біотехнологічна компанія клінічної стадії, що займається розробкою нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань та порушень нейророзвитку, подала до Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) заявку на отримання європейського дозволу на продаж (MAA) препарату придопідин як засобу для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ). Європейська заявка на маркетинговий дозвіл

Читати далі "

Хроніка невпинних пошуків: Створення фонду

Я належу до третього покоління сім'ї, яка постраждала від хвороби Гантінгтона, але лише у 2024 році, завдяки невтомним зусиллям мого другого батька, Ф. Кука, ми змогли підтвердити, як хвороба потрапила в нашу родину. Мій прадід по материнській лінії, француз на ім'я Шарль Роман-Катен (1883-1936),

Читати далі "

IROS, Prilenia та Міжнародна асоціація хвороби Гантінгтона співпрацюють у першому в історії дослідженні хвороби Гантінгтона (ХГ) в регіоні Близького Сходу та Північної Африки

Абу-Дабі, ОАЕ; 19 червня 2024 р.: IROS, контрактна дослідницька організація, що базується в Абу-Дабі (частина групи M42), співпрацює з Prilenia Therapeutics, біотехнологічною компанією на клінічній стадії, та Міжнародною асоціацією хвороби Гантінгтона (IHA) для планування першого в історії клінічного дослідження хвороби Гантінгтона (ХГ) в ОАЕ та регіоні Близького Сходу та Північної Африки (MENA),

Читати далі "

uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

"Ми дуже задоволені новими даними, які демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці", - заявив Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар компанії uniQure. "Ми вважаємо, що це перше клінічне випробування будь-якого дослідницького препарату

Читати далі "
ukUkrainian
Перейти до вмісту