Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a з оцінки досліджуваної терапії WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного мутантного білка хантінтіну (mHTT) та зберігає здоровий білок хантінтіну дикого типу (wtHTT) у людей з хворобою Гантінгтона. Результати випробуваньПід час аналізу було порівняно

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де mHTT був знижений на 21% і 43% відповідно при дозах 5 мг і 10 мг. Крім того, лікування PTC518 призвело до

Раніше цього тижня компанія Sage Therapeutics оголосила результати дослідження SURVEYOR, яке кількісно оцінило когнітивний вплив хвороби Гантінгтона. Використовуючи HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), вони виміряли різницю між 29 здоровими добровольцями та 40 учасниками з ХГ. В якості вторинного результату дослідження вимірювали безпеку та переносимість

Сьогодні ми дуже щасливі в гантінгтоновій спільноті. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала ліцензію Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 при хворобі Гантінгтона" є більш ніж багатообіцяючим", - говорить президент IHA, Свейн Олаф Олсен (Svein Olaf Olsen). "Ліцензія" на RMAT ґрунтується на