Майбутнє ще ніколи не було таким обнадійливим
Це особливо хвилюючий час для досліджень хвороби Гантінгтона. Незліченна кількість лікарів та науковців по всьому світу беруть активну участь у дослідницьких проектах та клінічних випробуваннях у галузі неврології загалом та хвороби Гантінгтона зокрема.
Останні новини про дослідження можна знайти в наступних джерелах:
Статус: Активні та рекрутингові
Цілі та завдання: Основна мета цього дослідження - оцінити вплив SAGE-718 на когнітивні показники та функціонування в учасників з гіпертензією.
Місцезнаходження: Сполучені Штати Америки, Австралія, Канада та Велика Британія
Статус: Набір закрито
Цілі та завдання: KINECT-HD2 - це відкрите перехресне дослідження для продовження прийому вальбеназину для лікування хореї, пов'язаної з хворобою Гантінгтона.
Місцезнаходження: Сполучені Штати Америки та Канада
Статус: Рекрутинг
Цілі та завдання: Це перше дослідження, в якому АМТ-130 тестується на людях. Основна мета - знайти безпечну дозу АМТ-130 для дорослих, які мають позитивний результат тесту на ген ХГЛ та мають ХГЛ на ранній стадії. Дослідження також вивчатиме, як організм переробляє АМТ-130, і досліджуватиме, як він може впливати на перебіг хвороби.
Місцезнаходження: Німеччина, Польща та Велика Британія
Статус: Рекрутинг
Цілі та завдання: У цьому дослідженні буде оцінено безпеку, біомаркери та ефективність томінерсену порівняно з плацебо в учасників з продромальною та ранньою маніфестацією Хвороба Хантінгтона
Місцезнаходження: Аргентина, Австралія, Австрія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Нова Зеландія, Польща, Португалія, Іспанія, Франція, Швейцарія, Велика Британія, Сполучені Штати Америки
Статус: Завершено
Цілі та завдання: SOM3355 успішно завершив Фазу 2а випробувань при HD і показав сприятливий профіль безпеки без неврологічних або нейропсихіатричних побічних ефектів. Програма випробувань фази 2b з пошуку діапазону доз отримала рекомендації в ході попередніх обговорень з Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) та наукові рекомендації Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА).
Місцезнаходження: Франція, Німеччина, Італія, Польща, Іспанія, Швейцарія, Велика Британія, Франція
Статус: Активний
Цілі та завдання: Основна мета цього дослідження - оцінити безпеку та фармакодинамічні ефекти PTC518 порівняно з плацебо в учасників з гіпертензією.
Місцезнаходження: Австралія, Австрія, Канада, Франція, Німеччина, Італія, Нідерланди, Нова Зеландія, Іспанія, Франція, Сполучене Королівство
Статус: Завершено
Цілі та завдання: Дослідження SELECT-HD глобальне, багатоцентрове, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване клінічне дослідження фази 1b/2a для оцінки безпеки та переносимості одно- та багаторазових інтратекальних доз препарату WVE-003 у людей з підтвердженим діагнозом ХГ, які знаходяться на ранніх стадіях захворювання та є носіями SNP3, що асоціюється з експансією цитозин-аденін-гуаніну (CAG). Додаткові цілі включають оцінку фармакокінетики та дослідження фармакодинамічних і клінічних кінцевих точок.
Місцезнаходження: Австралія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Канада, Нідерланди, Польща, Іспанія, Велика Британія
Статус: Завершено - очікується схвалення придопідину
Цілі та завдання: PROOF-HD - це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження 3 фази, яке оцінює ефективність та безпеку придопідину у пацієнтів з ранньою стадією хвороби Гантінгтона.
Поточні оновлення клінічних досліджень від EHDN та Enroll-HD 2024 Страсбург