Дослідження

Майбутнє ще ніколи не було таким обнадійливим

Це особливо хвилюючий час для досліджень хвороби Гантінгтона. Незліченна кількість лікарів та науковців по всьому світу беруть активну участь у дослідницьких проектах та клінічних випробуваннях у галузі неврології загалом та хвороби Гантінгтона зокрема.

Останні новини про дослідження можна знайти в наступних джерелах:

Клінічні дослідження

ВИМІР

Статус: Активні та рекрутингові

Цілі та завдання: Основна мета цього дослідження - оцінити вплив SAGE-718 на когнітивні показники та функціонування в учасників з гіпертензією.

Місцезнаходження: Сполучені Штати Америки, Австралія, Канада та Велика Британія

KINECT-HD2

Статус: Набір закрито

Цілі та завдання: KINECT-HD2 - це відкрите перехресне дослідження для продовження прийому вальбеназину для лікування хореї, пов'язаної з хворобою Гантінгтона.

Місцезнаходження: Сполучені Штати Америки та Канада

Фаза I/II клінічного дослідження препарату АМТ-130

Статус: Рекрутинг

Цілі та завдання: Це перше дослідження, в якому АМТ-130 тестується на людях. Основна мета - знайти безпечну дозу АМТ-130 для дорослих, які мають позитивний результат тесту на ген ХГЛ та мають ХГЛ на ранній стадії. Дослідження також вивчатиме, як організм переробляє АМТ-130, і досліджуватиме, як він може впливати на перебіг хвороби.

Місцезнаходження: Німеччина, Польща та Велика Британія

ПОКОЛІННЯ HD2

Статус: Рекрутинг

Цілі та завдання: У цьому дослідженні буде оцінено безпеку, біомаркери та ефективність томінерсену порівняно з плацебо в учасників з продромальною та ранньою маніфестацією Хвороба Хантінгтона

Місцезнаходження: Аргентина, Австралія, Австрія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Нова Зеландія, Польща, Португалія, Іспанія, Франція, Швейцарія, Велика Британія, Сполучені Штати Америки

SOM3355 для хвороби Хантінгтона

Статус: Завершено

Цілі та завдання: SOM3355 успішно завершив Фазу 2а випробувань при HD і показав сприятливий профіль безпеки без неврологічних або нейропсихіатричних побічних ефектів. Програма випробувань фази 2b з пошуку діапазону доз отримала рекомендації в ході попередніх обговорень з Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA) та наукові рекомендації Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА). 

Місцезнаходження: Франція, Німеччина, Італія, Польща, Іспанія, Швейцарія, Велика Британія, Франція

PIVOT-HD

Статус: Активний

Цілі та завдання: Основна мета цього дослідження - оцінити безпеку та фармакодинамічні ефекти PTC518 порівняно з плацебо в учасників з гіпертензією.

Місцезнаходження: Австралія, Австрія, Канада, Франція, Німеччина, Італія, Нідерланди, Нова Зеландія, Іспанія, Франція, Сполучене Королівство

SELECT-HD

Статус: Завершено

Цілі та завдання: Дослідження SELECT-HD глобальне, багатоцентрове, рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване клінічне дослідження фази 1b/2a для оцінки безпеки та переносимості одно- та багаторазових інтратекальних доз препарату WVE-003 у людей з підтвердженим діагнозом ХГ, які знаходяться на ранніх стадіях захворювання та є носіями SNP3, що асоціюється з експансією цитозин-аденін-гуаніну (CAG). Додаткові цілі включають оцінку фармакокінетики та дослідження фармакодинамічних і клінічних кінцевих точок. 

Місцезнаходження: Австралія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Канада, Нідерланди, Польща, Іспанія, Велика Британія

PROOF-HD

Статус: Завершено - очікується схвалення придопідину

Цілі та завдання: PROOF-HD - це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження 3 фази, яке оцінює ефективність та безпеку придопідину у пацієнтів з ранньою стадією хвороби Гантінгтона.

Оновлення досліджень

Новини

Оновлення від LoQus23

LoQus23 Therapeutics - біотехнологічна компанія, що досліджує препарати з низькою молекулярною масою, які можуть зупинити патогенне розширення триплетів, що є причиною та рушійною силою хвороби Гантінгтона (ХГ), міотонічного

Читати далі
Новини

Нове дослідження POINT-HD фази 1

Розпочато нове дослідження POINT-HD фази 1 щодо селективного зниження рівня хунтінгтину Шановні лідери спільноти Хантінгтона! Відповідно до вашого прохання про надання оновленої інформації про наші дослідження, ми раді повідомити, що

Читати далі
Новини

Резюме “Зустріч платформи EHDN щодо результатів uniQure: Розпакування результатів на сьогоднішній день”

Варшава, 19 листопада 2025 року. Шановні члени, Як ви, мабуть, знаєте, вчора Європейська мережа з питань хвороби Гентингтона (EHDN) провела семінар, присвячений основним результатам дослідження uniQure, фармацевтичної компанії.

Читати далі

Поточні оновлення клінічних досліджень від EHDN та Enroll-HD 2024 Страсбург