19 2 月 2025
伙伴关系的力量。瑞士和中国树立了榜样。
在这段视频中,瑞士伯尔尼亨廷顿舞蹈症(HD)中心主任让-马克-布根德教授和中国HD协会会长曹曦...
13 2 月 2025
与 HD 一起成长:Siri Hagen Kjølaas 的见解和支持策略
在去年于斯特拉斯堡举行的 EHDN 和 Enroll-HD 会议上,我们有幸采访了 Siri Hagen Kjølaas(博士),讨论她的突破性研究...
06 2 月 2025
SOM 生物技术公司宣布 2b 期研究结果
SOM 生物技术公司公布了 SOM3355 的 2b 期研究结果,该药物具有独特的特征,可显著改善亨廷顿氏病患者的舞蹈症......
30 1 月 2025
2025 年罕见病日运动
国际亨廷顿协会(International Huntington Association)与欧洲亨廷顿协会(European Huntington Association)合作,正在组织一场 2025 年罕见病日(Rare Disease Day 2025)活动。
13 1 月 2025
RDI 推出青年领导力计划
国际罕见病协会(RDI)宣布启动 "RDI青年领袖计划"。
16 12 月 2024
12 岁儿童出版关于亨廷顿氏症的儿童读物
多伦多学生写书让别人善待她的爷爷 2024 年 12 月 11 日 - 加拿大安大略省多伦多市,大多数人从未听说过亨廷顿氏病....。
11 12 月 2024
UniQure 宣布与 FDA 就 AMT-130 加速审批途径的关键要素达成一致
昨天,uniQure 发布新闻稿,宣布与美国食品和药物管理局(FDA)就加速审批途径的关键要素达成一致...
09 12 月 2024
迪米特里-波菲的纪录片 "当下 "现已在 Youtube 上发布
迪米特里-波菲(Dimitri Poffé)是 HD 社区的知名成员。在亨廷顿氏症检测呈阳性反应后,迪米特里开始了他的自行车之旅,穿越南美洲、非洲和亚洲。
09 12 月 2024
PTC Therapeutics 与诺华公司就 PTC518 亨廷顿氏症项目达成全球许可与合作协议
2024 年 12 月 2 日 - PTC 将在交易完成时获得 10 亿美元现金 - PTC 有资格获得高达 19 亿美元的开发、监管和财务资金。
09 12 月 2024
Sage Therapeutics 停止开发用于治疗 HD 的 dalzanemdor
第二阶段 DIMENSION 研究未达到其主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好;未观察到新的安全性信号 基于这些数据,...