uniQure公司宣布他们正在恢复AMT-130试验中较高剂量水平的患者招募工作

uniQure给亨廷顿氏症社区的信息

亲爱的亨廷顿氏症社区成员。

今天上午，uniQure发布了一份新闻稿，其中包括关于我们的临床试验的最新情况。
AMT-130（研究药物的名称）治疗亨廷顿氏症（HD）。 短暂停顿后
今年8月宣布，在欧洲阶段的较高剂量水平的患者注册中，我们发现了一个新的问题。
在AMT-130的I/II临床试验中，该试验的数据安全监测委员会（DSMB）已经
建议以这个较高的剂量恢复病人的注册。这意味着
由高清专家组成的独立小组研究了他们所掌握的所有信息
并认为AMT-130的风险-效益值得继续进行。

该临床项目的欧洲和美国部分旨在评估安全性和安全性。
除了帮助确定AMT-130的最佳剂量（多少剂量的AMT-130？
需要的药物）推进到后期的临床试验。该研究也将作为一个早期
评估AMT-130降低亨廷顿蛋白的能力以及这可能产生的任何相关影响。
对该疾病的影响。

在过去的这个夏天，uniQure了解到一些意想不到的严重反应。
在试验中对高剂量组进行AMT-130的管理。当时，DSMB召开会议
并决定暂停高剂量组的入组工作，以调查安全事件和
确定任何缓解步骤。经过彻底调查，DSMB正在解除暂停，因为
上面提到的。更多细节可以在今天早上发布的uniQure新闻稿中找到。它是
值得注意的是，这三名患者的所有意外安全事件已经完全解决。

我们要向那些曾经为我们提供帮助的病人、家属和临床机构表示最深切的感谢。
在我们研究AMT-130作为一种可能的HD治疗方法的过程中，他们加入了我们。没有你
如果我们参与其中，我们提供变革性疗法的使命就不可能实现。我们期待
我们期待着与高清社区继续合作，并将继续分享关于高清社区的最新信息。
AMT-130临床项目。

真诚的。

丹尼尔-伦纳德
uniQure公司全球患者宣传部高级主管

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