PROOF-HD是亨廷顿病中唯一针对临床进展的后期研究;预计2023年第二季度初会有顶线结果

2023年3月28日,荷兰纳尔登和马萨诸塞州沃尔瑟姆。 Prilenia Therapeutics B.V.今天宣布,亨廷顿病(HD)的全球3期研究PROOF-HD的最后一名参与者已经完成了盲法治疗期的最后一次计划访问,标志着主要研究的完成。几乎所有符合条件的患者(98%)都选择继续参加正在进行的PROOF-HD的开放标签扩展。预计PROOF-HD研究的初步结果将在2023年第二季度初公布。

PROOF-HD的研究是在以下情况下进行的 亨廷顿研究小组(HSG)是一个在临床研究方面处于世界领先地位的公司。 高清 并为Prilenia提供了宝贵的合作者。

"Prilenia公司首席执行官兼创始人Michael R. Hayden博士说:"现在迫切需要能够改变HD病程的治疗方法,为受该疾病影响的个人和家庭带来希望。"我们的团队正在努力工作,以尽快为社会带来顶级结果。我们感谢亨廷顿研究小组及其合作伙伴、研究调查员,以及最重要的是研究参与者和他们的家庭对这项重要研究的贡献。" 

PROOF-HD是一项3期、随机、双盲、安慰剂对照研究,评估普里多比丁(45毫克,每天两次,为期65至78周)的安全性和有效性,普里多比丁是一种口服、高选择性和强效的调查性sigma-1受体(S1R)激动剂,适用于患有HD的人。该研究的目的是评估普里多比丁保护HD患者功能能力的能力,主要终点是统一亨廷顿病评定量表-总功能能力(UHDRS-TFC)得分在65周时比基线的变化。该试验招募了499人,在美国、加拿大、奥地利、捷克共和国、法国、德国、意大利、荷兰、波兰、西班牙和英国进行。该研究按计划按时完成。

关于普利多彼德

Pridopidine(45毫克,每天两次)是一种口服、高选择性和强效的研究性S1R激动剂,在迄今为止的临床研究中表现出与安慰剂相似的安全性和耐受性特征。S1R蛋白在大脑和脊髓中高度表达,在那里,它调节几种关键过程,这些过程通常在各种神经退行性疾病中受到损害。普利多彼德激活S1R刺激多种细胞途径,包括自噬、轴突运输、线粒体能量产生和钙质平衡,这对神经元功能和生存至关重要,并可能导致神经保护作用。

Prilenia公司在美国和欧盟拥有用于治疗HD和ALS的普里多比的 "孤儿药 "称号。此外,普里多比丁已获得美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道指定,用于治疗HD。

关于亨廷顿研究小组/HSG临床研究公司。

亨廷顿研究小组(HSG)于1993年在纽约州罗切斯特成立,是一个非营利组织,由世界上第一个也是最大的一个合作网络组成,该网络由全球130多个HSG认证的研究地点的800多名亨廷顿病专家组成。HSG临床研究公司是HSG的全资子公司,是一家提供全面服务的临床研究机构,专门进行HD试验。HSG还为医护人员和护理人员提供治疗HD患者的教育服务。欲了解更多信息,请访问 www.huntingtonstudygroup.org。

Prilenia联系
克里斯蒂娜-科波拉
企业宣传部主任
info@prilenia.com


1 条评论

Farahnaz noor · 4 月 27, 2023 2:05 上午

这个消息给我的国家伊朗的高清患者带来了希望。如果能得到更多的信息,我将非常感激。

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