今天(4月25日),Prilenia公司宣布了来自以下方面的结果 PROOF-HD 亨廷顿氏症的临床试验。一些参与者显示出普里多肽药物的显著好处,而其他人则完全没有受益。 

这很有希望,因为我们第一次有一种药物显示出对疾病进展、认知和运动症状的影响。 - EHA主席Astri Arnesen说,这是向前迈出的美妙一步。 -然而,并非所有接受治疗的参与者都有积极的效果,这也在某种程度上令人失望。

Prilenia研究结果的关键信息是什么?

"我们正朝着正确的方向前进",美国总统奥巴马说。 国际亨廷顿协会, Svein Olaf Olsen.Prilenia研究的结果表明,他们的治疗方法是安全的,对重要的临床措施,如HD运动和认知症状有好处。

尽管如此,重要的是要注意,研究表明,如果你将普里多比丁与其他药物(如神经安定剂)混合使用,你不会得到普里多比丁对HD症状的预期改善/效果。"Svein Olaf Olsen说:"但你也必须认识到,普里多比丁不是一种旨在针对亨廷顿病带来的所有后果的药物。

此外,Prilenia试验没有达到其主要终点,即通过统一亨廷顿病评定量表-总功能能力的改善,也没有达到一个关键的次要终点,即综合统一亨廷顿病评定量表的改善。该公司表示,对这些终点缺乏显著影响可能与试验参与者服用的其他药物有关。

在4月25日的一份新闻稿中,Prilenia通知说:

  • PROOF-HD中的预指定分析,排除了使用神经安定剂和胆囊炎药物的患者,显示在疾病进展、运动和认知结果测量方面,与安慰剂相比,普利多彼德有临床意义和名义上的显著益处和从基线的改善。
  • Q-Motor是对运动功能的客观测量,在PROOF-HD中,参与者在不同的时间点接受普利多彼德治疗,显示出强大的有益效果。
  • 在PROOF-HD和HEALEY ALS平台试验中,普里多肽的耐受性良好,没有发生严重的治疗相关不良事件。
  • 然而,PROOF-HD的主要终点(统一亨廷顿病评定量表-总功能能力)和关键的次要终点(综合统一亨廷顿病评定量表)没有达到统计学意义,其效果被同时服用的药物所掩盖。
  • 公司致力于推进普利多彼德在亨廷顿病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)方面的研究。

这对高清社区意味着什么?我们会在市场上得到一种药物吗?

"Svein Olaf Olsen说:"现在得出最终结论还为时过早。"HD是一种复杂的疾病,具有多重和影响的特征。Pridopidine没有在所有方面显示出改善,这意味着公司肯定对结果不完全满意。但也许期望值有点高。因此,我们不会得到一种解决所有HD症状或能够阻止疾病的药物,但我们可能得到一种能够帮助的药物,例如,缓解与疾病有关的一些认知或运动变化。这是个好消息",奥尔森说。

"这类似于癌症治疗的探索,因为你仍然没有一种有助于所有类型癌症的药片。但是我们正在开发新的HD治疗药物的过程中。我们正走在路上",奥尔森补充说。

你是否感到失望? 

"一点也不。我曾希望得到更多的东西。我和我所有的朋友一样,希望有 "最后一刀!""最后的解决方案"。我相信,有一天你会得到一种药片或注射剂来治愈HD,但也许在开始时,HD的治疗更像是不同药物的混合,我们会得到不适合所有人的药物。Prilenia公司发布的新闻稿中最重要的一点是,我们有一种药物可以起到帮助作用。而且可以肯定的是,公司将继续努力工作,使该药物进入市场",Svein Olaf Olsen总结道。


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