Prilenia宣布证明HD研究的结果：充满希望，但结果喜忧参半!

今天（4月25日），Prilenia公司宣布了来自以下方面的结果 PROOF-HD 亨廷顿氏症的临床试验。一些参与者显示出普里多肽药物的显著好处，而其他人则完全没有受益。 

这很有希望，因为我们第一次有一种药物显示出对疾病进展、认知和运动症状的影响。 - EHA主席Astri Arnesen说，这是向前迈出的美妙一步。 -然而，并非所有接受治疗的参与者都有积极的效果，这也在某种程度上令人失望。

Prilenia研究结果的关键信息是什么？

"我们正朝着正确的方向前进"，美国总统奥巴马说。 国际亨廷顿协会, Svein Olaf Olsen.Prilenia研究的结果表明，他们的治疗方法是安全的，对重要的临床措施，如HD运动和认知症状有好处。

尽管如此，重要的是要注意，研究表明，如果你将普里多比丁与其他药物（如神经安定剂）混合使用，你不会得到普里多比丁对HD症状的预期改善/效果。"Svein Olaf Olsen说："但你也必须认识到，普里多比丁不是一种旨在针对亨廷顿病带来的所有后果的药物。

此外，Prilenia试验没有达到其主要终点，即通过统一亨廷顿病评定量表-总功能能力的改善，也没有达到一个关键的次要终点，即综合统一亨廷顿病评定量表的改善。该公司表示，对这些终点缺乏显著影响可能与试验参与者服用的其他药物有关。

在4月25日的一份新闻稿中，Prilenia通知说：

• PROOF-HD中的预指定分析，排除了使用神经安定剂和胆囊炎药物的患者，显示在疾病进展、运动和认知结果测量方面，与安慰剂相比，普利多彼德有临床意义和名义上的显著益处和从基线的改善。
• Q-Motor是对运动功能的客观测量，在PROOF-HD中，参与者在不同的时间点接受普利多彼德治疗，显示出强大的有益效果。
• 在PROOF-HD和HEALEY ALS平台试验中，普里多肽的耐受性良好，没有发生严重的治疗相关不良事件。
• 然而，PROOF-HD的主要终点（统一亨廷顿病评定量表-总功能能力）和关键的次要终点（综合统一亨廷顿病评定量表）没有达到统计学意义，其效果被同时服用的药物所掩盖。
• 公司致力于推进普利多彼德在亨廷顿病和肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）方面的研究。

这对高清社区意味着什么？我们会在市场上得到一种药物吗？

"Svein Olaf Olsen说："现在得出最终结论还为时过早。"HD是一种复杂的疾病，具有多重和影响的特征。Pridopidine没有在所有方面显示出改善，这意味着公司肯定对结果不完全满意。但也许期望值有点高。因此，我们不会得到一种解决所有HD症状或能够阻止疾病的药物，但我们可能得到一种能够帮助的药物，例如，缓解与疾病有关的一些认知或运动变化。这是个好消息"，奥尔森说。

"这类似于癌症治疗的探索，因为你仍然没有一种有助于所有类型癌症的药片。但是我们正在开发新的HD治疗药物的过程中。我们正走在路上"，奥尔森补充说。

你是否感到失望？ 

"一点也不。我曾希望得到更多的东西。我和我所有的朋友一样，希望有 "最后一刀！""最后的解决方案"。我相信，有一天你会得到一种药片或注射剂来治愈HD，但也许在开始时，HD的治疗更像是不同药物的混合，我们会得到不适合所有人的药物。Prilenia公司发布的新闻稿中最重要的一点是，我们有一种药物可以起到帮助作用。而且可以肯定的是，公司将继续努力工作，使该药物进入市场"，Svein Olaf Olsen总结道。