PTC Therapeutics公司分享PIVOT-HD临床试验在亨廷顿病患者中的积极中期数据

2023年6月21日

PDF版

- D在12周的时间里，依靠药物降低血液中亨廷丁（HTT）蛋白的水平 –
- 有利的耐受性，没有与治疗相关的严重不良事件或副作用。 NfL峰值 – 

- 将举行电话会议和网络直播 6月21日^阶段 在美国东部时间上午8:00 - 

新泽西州南普莱恩菲尔德2023年6月21日电 /美通社/ -- PTC Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：PTCT）今天分享了PTC518用于亨廷顿病（HD）患者的PIVOT-HD第二阶段研究12周的中期数据。该研究表明，外周血细胞中的亨廷顿蛋白（HTT）水平呈剂量依赖性降低，在10毫克的剂量水平上，突变体HTT水平平均降低30%。此外，PTC518在脑脊液（CSF）中的暴露量与血浆中的非结合药物水平一致或更高。

PTC518治疗也被证明耐受性良好，没有治疗相关的严重不良事件，没有周围神经病变或剂量限制性毒性的报告。此外，没有出现CSF神经丝光链蛋白（NfL）治疗相关的峰值，PTC518治疗12周后，CSF NfL水平总体呈下降趋势。

"PTC Therapeutics公司首席执行官Matthew Klein博士说："我们对来自PIVOT-HD中期分析的令人鼓舞的数据感到非常高兴，这些数据显示了剂量依赖性的HTT降低、理想的CSF暴露和良好的耐受性，没有证据显示与治疗有关的严重不良事件或CSF NfL峰值。

PIVOT-HD是一项全球性的安慰剂对照研究，由两部分组成：最初的12周安慰剂对照阶段侧重于PTC518的药理和药效，随后是9个月的安慰剂对照部分。该研究最初将包括两个剂量水平，即5毫克和10毫克，并有能力包括第三个剂量水平，即高达20毫克。

今天的电话会议和网络广播 
PTC将于今天上午8:00 EDT举行电话会议，讨论这一消息。要通过电话接入该电话会议，请 点击这里 来注册，你将得到拨号的详细信息。为避免延误，我们建议与会者在电话会议开始前15分钟拨入电话会议。可以在PTC网站的 "投资者 "部分访问该电话会议的网播，网址是 https://ir.ptcbio.com/events-presentations.电话会议的重播将在电话会议结束后约两小时提供，并将在电话会议后的30天内在公司网站上存档。

关于PTC518
PTC正在基于我们的拼接平台技术开发一种潜在的亨廷顿氏病治疗方法。PTC518是一种可以口服的小分子，可以减少导致神经元损伤和死亡的变异亨廷顿蛋白的产生，从而导致疾病的发展。这种口服生物利用的小分子能穿透血脑屏障，具有选择性，可滴定，且不外流--这些都是关键的分化特性。

关于亨廷顿氏症
亨廷顿氏症（HD）是一种罕见的、遗传性的中枢神经系统的遗传性疾病。¹ 它是由一个有缺陷的基因引起的。该基因产生一种蛋白质，称为亨廷丁，参与大脑神经细胞（神经元）的运作。当基因有缺陷时，它会产生一种异常的（或突变的）亨廷丁蛋白，这种蛋白具有毒性，导致神经元损伤和神经元死亡。² HD通常出现在30岁或40岁的人身上。症状可以在生命的早期出现，这被称为青少年型HD。^2,3 也有婴儿型HD的病例，即在10岁以下的儿童中出现症状。² 虽然症状因人而异，但该病主要影响大脑，并导致异常运动、语言、吞咽和行走困难，以及其他一些症状，包括行为、认知和运动症状。 ^4,5 虽然有针对特定疾病症状的治疗方法被批准，但目前还没有治愈HD的方法，也没有被批准的药物可以推迟发病或减缓疾病的发展。

关于PTC Therapeutics, Inc.
PTC是一家全球性的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异性的药物，为罕见疾病患者带来益处。PTC通过创新发现新疗法并在全球范围内实现产品商业化的能力，是推动对强大而多样化的变革性药物管道进行投资的基础。PTC的使命是为那些几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗方法。PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将治疗方法带给患者。PTC相信这使它能够为所有利益相关者实现价值最大化。要了解更多关于PTC的信息，请访问我们的网站 www.ptcbio.com 并在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上关注我们：@PTCBio。

欲了解更多信息：
投资者：
凯莉-奥基夫（Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

媒体：
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

前瞻性声明
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》所指的前瞻性声明。本新闻稿中包含的所有陈述，除历史事实的陈述外，都是前瞻性陈述，包括有关PTC的未来预期、计划和前景、PTC的战略，包括有关临床试验和研究的预期时间、数据的可用性、监管部门的提交和回应及其他事项、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本；以及管理层的目标。其他前瞻性表述可以通过 "指导"、"计划"、"预期"、"相信"、"估计"、"打算"、"可能"、"目标"、"潜在"、"将"、"会"、"可能"、"应该"、"继续 "和类似表述来识别。

由于各种风险和不确定性，包括与下列因素有关的风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与它所作的前瞻性表述所表达或暗示的结果有实质性的差异：PTC商业化或未来可能商业化的产品或候选产品与第三方支付方进行定价、覆盖和报销谈判的结果；重大商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；税收和其他法律、法规、费率和政策的变化；PTC的产品和候选产品的合格患者群和商业潜力；PTC的科学方法和一般开发进展；PTC现金资源的充足性及其在未来为其可预见和不可预见的经营费用和资本支出获得足够融资的能力；以及PTC最近的10-K表年度报告中的 "风险因素 "部分所讨论的因素，以及PTC不时提交给SEC的其他文件中对这些风险因素的任何更新。我们敦促你仔细考虑所有这些因素。

与任何正在开发的药品一样，新产品的开发、监管审批和商业化都存在重大风险。不能保证任何产品将在任何地区获得或保持监管部门的批准，或证明是商业上的成功。 

本文所载的前瞻性表述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，除非法律要求，否则PTC不承诺或计划更新或修订任何此类前瞻性表述，以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或本新闻稿发布日期之后发生的其他情况。 

参考文献：

1. 世界卫生组织，2020年。8A01.10 亨廷顿病。可登录：https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 2021年10月访问。
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020; 3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020; 16(10): 529-546.
4. Roos RAC.Orphanet J Rare Dis 2010; 5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001; 58(2): 273-278.

查看原始内容：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.