以色列魏兹曼研究所(Weizmann Institute)的科学家公布了一项动物实验结果,该实验为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。 他们发现,两种名为 SPI-24 和 SPI-77 的小分子能有效减少大脑中突变亨廷汀蛋白的表达,而正常基因的表达则不受影响。这些化合物能穿过血脑屏障,因此适合通过口服或皮下注射直接输送到大脑。 

在小鼠模型中,施用 SPI-24 和 SPI-77 会导致 改善运动和情感功能,并延缓疾病进展.重要的是,长期使用不会产生不良副作用,基因表达也不会发生全面变化。 

魏兹曼研究所的 Rivka Dikstein 教授在宣布结果时说:"这些发现表明,SPIs 在突变等位基因选择性、给药方法(无需手术)和成本方面都优于其他降低 Htt 的方法。IHA主席斯文-奥拉夫-奥尔森(Svein Olaf Olsen)对这一结果表示欢迎,他说:"这确实是个好消息。虽然还为时尚早,但这些发现非常重要,将给 HD 家庭带来巨大的希望"。   

新闻稿链接: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

研究文章链接: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


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