FDA 授予 uniQure 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号

今天，我们亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure 公司宣布已获得再生医学高级疗法（RMAT）认证。

"IHA总裁斯维因-奥拉夫-奥尔森（Svein Olaf Olsen）说："AMT-130基因疗法被指定用于亨廷顿氏症的研究，这无疑是大有希望的。 RMAT的 "许可 "基于三个标准。 第三个标准是我们在亨廷顿家族中注意到的，即迄今为止的试验结果必须是有希望的。 我们知道，该公告和美国食品及药物管理局的决定是基于 29 人参与的临床试验，在该试验中，患者被直接注射到大脑和亨廷顿氏病发病初期 "肆虐 "的区域。这些年来，我们遇到了很多挫折。 

"我们希望 uniQure 的声明是制药行业良好反馈的开始。事实上，这是我们应得的"，Svein 说。

uniQure 公司全球患者宣传高级总监丹尼尔-伦纳德（Daniel Leonard）在宣布这一消息时说："我们期待着继续与 HD 社区合作，尽快推进 AMT-130 计划！"

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