PTC 今天宣布，其口服 PTC518 的 2 期 PIVOT-HD 研究在 12 个月内取得了令人鼓舞的结果  

在第 12 个月，服用 5 毫克和 10 毫克剂量时，血液中的突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，5 毫克和 10 毫克剂量的 mHTT 分别降低了 21% 和 43%。此外，根据运动总分评估（5 毫克和 10 毫克分别恶化 2.0 分和 1.3 分，安慰剂恶化 4.9 分），PTC518 治疗在第 12 个月显著减缓了运动症状的恶化。

IHA 主席 Svein Olaf Olsen 说："这真是一个令人兴奋的消息！ 很高兴看到如此重大的成果，更重要的是，PTC518 是一种易于使用且耐受性良好的口服药物。 祝贺并感谢 PTC Therapeutics 所做的工作。 我们期待着他们的 3 期疗效研究。 这项研究不会太快完成。

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