Wave 生命科学公司宣布 SELECT-HD 1b/2a 期试验取得积极成果，首次在临床上证明可降低亨廷顿氏症患者的等位基因选择性突变亨廷廷蛋白水平

今天，Wave Life Sciences 公司宣布了 SELECT-HD 的积极结果，这是我们评估研究疗法 WVE-003 的 1b/2a 期安慰剂对照试验。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低亨廷顿氏症患者体内有毒的突变型亨廷汀（mHTT）蛋白，并保留健康的野生型亨廷汀（wtHTT）蛋白。

试验结果
在分析中，对接受了三次30毫克鞘内注射WVE-003治疗的参与者进行了比较。
与服用安慰剂的参与者相比，每 8 周服用一次，结果如下：

• 显著、持久地降低 mHTT，最高可达 46%。
• 保存健康的 wtHTT。
• WVE-003总体上安全且耐受性良好。
• 据统计，mHTT 的降低与尾状体损失的减缓有明显的相关性。
  是一种可预测临床结果的成像生物标志物。
• 虽然这项研究并没有为临床结果提供动力，但衰退速度放缓的原因是
  观察运动总分（TMS）。

接下来会发生什么？
在 SELECT-HD 研究取得成功的基础上，WVE-003 的下一步工作将通过以下会议进行通报
与监管机构讨论 WVE-003 的开发路径，其中将包括可能的
SELECT-HD的加速审批以及开放标签扩展（OLE）研究。

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