uniQure 公布最新中期积极数据，显示 AMT-130 治疗 HD 的 I/II 期试验疾病进展放缓

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在 24 个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和 CSF 中 NfL 的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。 Walid Abi-Saab，医学博士，uniQure 首席医疗官."我们相信，这是首例治疗亨廷顿氏症的研究药物临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经变性关键标志物减少的证据。此外，鉴于AMT-130是一次性给药，我们处于一个独特的位置，可以继续从I/II期研究中积累长期的患者疗效，以支持新出现的治疗效果。我们期待在今年晚些时候与美国食品药品管理局举行首次多学科RMAT会议，讨论加快AMT-130临床开发的可能性。

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