IROS、Prilenia 和国际亨廷顿氏病协会合作在中东和北非地区首次开展亨廷顿氏病 (HD) 试验

• 一项具有里程碑意义的试验旨在为该地区的亨廷顿氏病（HD）患者提供一种创新的新疗法--普利多哌啶。
• 这将有助于提高人们对 HD 的认识，并为这种罕见、进行性和最终致命的神经退行性疾病患者的潜在治疗方法提供宝贵的数据。

阿联酋阿布扎比；2024年6月19日：阿布扎比合同研究组织（隶属于M42集团）IROS与处于临床阶段的生物技术公司Prilenia Therapeutics和国际亨廷顿氏病协会（IHA）合作，计划在阿联酋和中东及北非地区首次使用Prilenia的研究药物普利多哌啶进行亨廷顿氏病（HD）临床试验。

在阿布扎比卫生部（DoH）主席 Mansoor Ibrahim Al Mansouri 阁下和 M42 集团副首席运营官 Fahed Al Marzooqi 博士的见证下，IROS 总经理 Islam ElTantawy、Prilenia 首席执行官 Michael Hayden 博士和 IHA 主席 Svein Olaf Olsen 在圣地亚哥 BIO 国际会议期间的卫生部展台签署了协议。

为了与阿布扎比对遗传性罕见病医疗保健的期望保持一致，这三家机构合作开展了正在考虑中的临床研究，旨在提高人们对 HD 的认识，并帮助推出创新治疗方法，为患者及其家庭提供支持。这项工作是由卫生部支持的 NADER 项目（罕见病需求评估和治疗方法开发）的一部分，该项目侧重于评估罕见病的需求和开发治疗方法。

全世界每十万人中约有五人患有 HD，会导致异常运动、精神问题和严重的认知能力下降。HD由亨廷基因突变引起，会导致大脑神经元退化。随着病情的发展，患者会逐渐丧失维持就业、管理财务和进行基本日常活动（包括自我护理或简单家务劳动）的能力。HD 常常被漏报和误诊，尤其是在中东和北非地区，因此这项试验对于提高人们的认识和改善患者的治疗效果至关重要。

卫生部研究与创新中心执行主任阿斯玛-易卜拉欣-曼奈（Asma Ibrahim Al Mannaei）博士说："阿布扎比卫生部自豪地见证了该地区首个亨廷顿氏病临床试验的启动，这体现了我们应对全球医疗挑战和加快创新解决方案的承诺。阿布扎比将继续引领生命科学倡议，将其作为提高对罕见病认识和管理的优先事项的一部分，从而改善酋长国内外患者的医疗保健效果。

M42集团副首席运营官Fahed Al Marzooqi博士说："这项合作为亨廷顿氏病社区带来了希望。阿联酋和中东及北非地区亟需更多关于亨廷顿氏病的研究和数据，同时需要确保亨廷顿氏病患者在临床试验中得到适当的代表。在M42，我们致力于提供专业化的医疗服务，并建立正确的合作关系以改善医疗服务。计划中的试验将是揭示'隐性疾病'、提高国家和全球意识的重要一步"。

国际亨廷顿舞蹈症协会主席斯文-奥拉夫-奥尔森（Svein Olaf Olsen）说："这是该地区首次计划开展亨廷顿舞蹈症临床试验；与 IROS 和 Prilenia 的合作将有助于我们了解这种疾病。不幸的是，许多亨廷顿舞蹈症患者经常被误诊为帕金森氏症或精神疾病，这给患者及其家人带来了极大的挫折，并降低了他们的生活质量。通过关注亨廷顿氏病，我们在提高人们对脑部疾病的认识方面迈出了重要的一步，同时也在探索延缓疾病进展和改善遗传疾病患者生活质量的机会。通过这项试验，我们可能开始将脑部疾病患者的希望变为现实。这将改变整个阿联酋/中东和北非地区的游戏规则"。

IROS总经理Islam ElTantawy说："寻找和招募合适的患者对于任何临床试验的成功都至关重要，但对于亨廷顿氏症等罕见病来说，这是一个特别重要的障碍。我们与 Prilenia Therapeutics 和国际亨廷顿氏病协会合作，可以利用其在亨廷顿氏病社区的深厚关系，确保我们有效地接触和招募到最需要这些治疗的患者。

"普利多哌啶是一种选择性强效 sigma-1 受体激动剂，具有神经保护特性。在临床研究中，它在对患者和家属非常重要的独立指标上都表现出了一致的治疗效果。这些指标包括 HD 患者的日常功能、认知、运动和临床进展。普利尼亚公司首席执行官 Michael R. Hayden 博士说："我们希望这次合作能有助于将这种创新的新疗法带给阿联酋和中东及北非地区需要新选择的 HD 患者。

5月30日至6月6日，卫生部率领由卫生部主席曼苏尔-易卜拉欣-曼苏里（Mansoor Ibrahim Al Mansoori）阁下率领的阿布扎比代表团高调访问美国，展示阿布扎比酋长国的合作机会，并探讨与研发、制造和创新领域领先机构的合作。代表团从费城开始访问，在那里会见了现有的和新的合作伙伴，以促进与领先的教育研究机构、政府机构和医疗技术巨头的合作。这次跨国访问在圣地亚哥结束，恰逢阿布扎比参加 2024 年生物信息组织国际大会，突出展示了该酋长国在生物技术行业的增长和发展。此次活动包括深入讨论、分享见解和专业知识，以及探讨在健康技术、生命科学和创新领域的合作。

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IROS 是 M42 集团的一部分，M42 集团是一家全球技术驱动型医疗保健公司，是阿联酋一家开创性的临床研究组织 (CRO)，致力于推动卓越的临床研究和真实世界的证据。其使命是利用尖端技术进行健康创新，推动临床研究取得突破性进展。通过开展高质量的研究并获得突破性的见解，IROS 旨在改善患者的生活并塑造健康景观。

IROS 的综合服务涵盖所有治疗领域，是地区医学研究领域的领导者。IROS 拥有一支致力于精确研究的高素质专家团队，既能提供全方位的解决方案，也能提供量身定制的服务，以满足合作伙伴的独特需求。该组织不断整合最新技术和工艺，推动创新，追求卓越。

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