FDA 授予 PTC518 亨廷顿氏病项目快速通道称号

PTC518 是一种口服药物，可减少导致疾病进展的变异亨廷汀蛋白的生成。 获得 "快速通道 "称号的项目可以从与美国食品药品管理局的早期互动中获益，并有资格获得优先审评和加速审批。此前，PTC 公司发布了一项为期 12 个月的 2 期临床研究中期数据，结果显示，接受 PTC518 治疗的患者血液中突变亨廷汀蛋白的剂量依赖性降低达 43%。 

 "PTC Therapeutics公司首席执行官、医学博士Matthew B. Klein表示："PTC518项目获得快速通道认证进一步证明了PTC518为亨廷顿氏病患者提供疾病调节疗法的潜力。 

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