- 融资由领先的生命科学风险投资公司 Forbion 领投，现有投资者 SV Health Investors 的痴呆症发现基金 (DDF) 和诺华风险投资基金 (NVF) 参投
- 针对 MutSβ 的先导项目将于 2026 年进入临床，为亨廷顿氏病提供一种潜在的疾病调节疗法
- Forbion 首席合伙人罗吉尔-鲁斯文克尔（Rogier Rooswinkel）加入董事会
英国剑桥，2024 年 10 月 2 日 - LoQus23 Therapeutics Ltd（以下简称 "LoQus23"）是一家研究小分子药物的私营生物技术公司，该药物可阻止亨廷顿氏病、1 型肌营养不良症和类似的三重重复扩增疾病的 DNA 不稳定性并减缓神经变性，该公司今天宣布成功完成了 3500 万英镑（约合 $.43 亿美元）的 A 轮融资。本轮融资由 Forbion 领投，现有投资者 SV Health Investors's Dementia Discovery Fund (DDF) 和 Novartis Venture Fund (NVF) 跟投。Forbion 普通合伙人 Rogier Rooswinkel 将加入 LoQus23 董事会。
LoQus23 于 2019 年由 DDF 的驻校企业家 David Reynolds 博士、Caroline Benn 博士和 Ruth McKernan CBE（FMedSci）博士创立，并由 SV 的痴呆症发现基金提供种子资金。2021 年，公司又获得了 NVF 的种子基金。此后，公司建立了一个检测平台，并开发了一系列小分子 MutSα 和 MutSβ 抑制剂，这些抑制剂对多达 30 种三重重复疾病（包括亨廷顿氏病）具有治疗作用。
DNA 损伤修复（DDR）系统的错配修复（MMR）分支可修复转录和/或细胞复制过程中出现的 DNA 插入、缺失和错结合错误，其中两种主要途径取决于错配的大小--MutSα 用于修复小的错配，MutSβ 用于修复较大的插入/缺失环。
亨廷顿氏病是一种常染色体显性神经退行性疾病，目前尚无改变疾病的治疗方法，仅在美国就有 3 万名患者。LoQus23 希望通过靶向体细胞扩增来延缓甚至阻止亨廷顿病的发生和发展，这一理念得到了遗传学研究的支持，最近又得到了临床前模型的强化。
A 轮融资所得资金将主要用于支持 LoQus23 的先导项目--一种异位小分子 MutSβ 抑制剂--的临床前开发和初步临床研究。公司正在为其先导项目于 2026 年进入临床做准备。
LoQus23 Therapeutics 公司首席执行官大卫-雷诺兹博士说： "这笔资金将使我们能够开发关键的临床数据，以支持我们令人兴奋的先导项目的开发。越来越多的数据表明，DNA错配修复异常导致的体细胞扩增是亨廷顿氏病的罪魁祸首，这为我们开发口服小分子疗法提供了有力支持，将为这种可怕的遗传性疾病患者带来变革。我们欢迎 Forbion 成为本轮融资的领投方，以及我们现有的高水平投资者，并期待从他们的支持和专业知识中获益。
Forbion 的普通合伙人、新任命的 LoQus23 董事会成员 Rogier Rooswinkel 评论说： "体细胞扩增是亨廷顿等三重染色体重复疾病的主要驱动因素。在体细胞扩增中，MutSβ似乎是最有希望和最有效的靶点，有可能阻止疾病的发展。LoQus23 公司在开发针对 MutSβ 的异位小分子方面处于领先地位，我们期待与他们合作，将他们的分子推向临床，最终造福患者。
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