2024 年 12 月 2 日
- PTC 将在交易完成时获得 10 亿美元的现金。
- PTC 有资格获得高达 $19 亿美元的开发、监管和销售里程碑奖励。
- PTC 将分享在美国的利润，并对美国以外地区的净销售额收取两位数的分级特许权使用费。
- 在正在进行的 PIVOT-HD 研究的安慰剂对照部分完成后，诺华将承担全球开发、生产和商业责任。
- PTC 将于美国东部时间 2024 年 12 月 2 日上午 8:30 举行电话会议。
新泽西州沃伦2024年12月2日电 /美通社/ -- PTC Therapeutics 公司（纳斯达克股票代码：PTCT）今天宣布与诺华制药公司（Novartis AG，纽约证券交易所股票代码：NVS）旗下子公司诺华制药公司就其 PTC518 亨廷顿氏病项目（包括相关分子）签署了一项独家全球许可与合作协议。根据协议，PTC 将获得 10 亿美元的预付款、高达 19 亿美元的开发、监管和销售里程碑、在美国的利润分成以及美国以外销售额的两位数分级版税。
"PTC Therapeutics 首席执行官、医学博士 Matthew B. Klein 表示："PTC518 是亨廷顿氏病研发中的领先口服疾病调节疗法，该协议的经济效益与该疗法的前景相符。"这项合作将 PTC 在开发小分子剪接疗法方面的专长与诺华在神经科学疗法的全球开发和商业化方面的专长相结合。我们很高兴能与诺华合作，加快 PTC518 的发展潜力，为全球成千上万的 HD 患者提供耐受性好、能有效改变病情的疗法。PTC 将利用此次交易的收益拓展我们的剪接平台，并支持商业和开发组合活动。
"亨廷顿氏病是一种毁灭性的致命家族性疾病。诺华公司首席执行官 Vas Narasimhan 说："与 PTC 签订这项协议的目的是加强我们的神经科学产品线，反映了我们的战略重点和承诺，即探索新的、具有潜在变革性的方法来治疗具有高度未满足需求的神经退行性疾病。"诺华首席执行官 Vas Narasimhan 说："我们期待着利用我们在神经退行性疾病领域的专业知识和在 HD 领域的经验，为 HD 群体推进这种潜在的一流口服疗法。
PTC518 由 PTC 经过验证的剪接平台发现，目前正在进行的 PIVOT-HD 2 期试验中进行研究。2024 年 6 月报告的中期结果表明，PTC518 治疗可使血液和脑脊液（CSF）中突变亨廷汀蛋白（HTT）水平出现持久的、剂量依赖性降低，并在 12 个月后的关键临床测量中出现剂量依赖性获益的早期信号。1 重要的是，PTC518 继续表现出良好的安全性和耐受性。1
预计在 2025 年上半年完成 PIVOT-HD 的安慰剂对照部分后，诺华将负责 PTC518 的开发、生产和商业化。
两家公司将按 40/60 的比例（401TPC 和 601TPC）分享美国的利润和亏损。
交易的完成取决于惯例成交条件，包括监管部门的批准。双方预计该协议将于 2025 年第一季度完成。
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