UniQure 宣布与 FDA 就 AMT-130 加速审批途径的关键要素达成一致

昨天，uniQure 发布了一份新闻稿，宣布与美国食品药品管理局（FDA）就 uniQure 的 AMT-130 亨廷顿氏病项目加速审批途径的关键要素达成一致。主要内容如下：

- 美国食品和药物管理局 (FDA) 同意，将正在进行的 I/II 期研究数据与自然史外部对照进行比较，可作为生物制品许可申请 (BLA) 加速审批的主要依据。

- FDA 同意综合亨廷顿氏病评定量表 (cUHDRS) 可作为加速批准的中间临床终点

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