~ 突破性疗法的认定基于 I/II 期临床试验的临床证据，这些证据显示疾病的进展速度明显放缓 ~
~ 关于生物制品许可申请提交的更多监管更新和指导
预计在 2025 年第二季度
马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹，2025 年 4 月 17 日（环球新闻电讯社）-- 统一的 N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号，亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无可改变病情的疗法。此外，AMT-130 还获得了再生医学高级疗法 (RMAT) 认证、孤儿药认证和快速通道认证。
获得 "突破性疗法 "称号既表明亨廷顿氏病迫切需要有效的治疗方法，又表明令人鼓舞的中期数据表明AMT-130有可能延缓疾病的进展。 Walid Abi-Saab，医学博士，uniQure 首席医疗官."这是对AMT-130前景和我们所取得的重要进展的有力认可。我们非常珍视美国食品药品管理局对推进创新基因疗法的持续承诺，我们期待着与该机构密切合作，尽快将AMT-130带给亨廷顿氏病患者群体。
AMT-130治疗亨廷顿氏病的I/II期临床试验数据支持了突破性疗法的认定。2024 年 7 月，uniQure 公布了 24 个月的中期数据，与倾向加权自然病史相比，根据治疗患者的 cUHDRS，数据显示疾病进展的减缓具有剂量依赖性。迄今为止，共有 45 名患者接受了 AMT-130。
指定 "突破性疗法 "的目的是加快开发和审查用于治疗严重疾病的候选研究疗法，初步临床证据表明，与现有疗法相比，该药物在具有临床意义的终点上可能会有实质性改善。一般来说，初步临床证据应显示该药物与现有疗法相比具有明显优势。获得 "突破性疗法 "称号的药物有资格获得 "快速通道 "称号的所有特征、关于高效药物开发计划的强化指导以及 FDA 高级管理人员的承诺。1.
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