Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息

2025 年 7 月 25 日

荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)- Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 人用医药产品委员会 (CHMP) 建议拒绝普利多匹定治疗亨廷顿氏病 (HD) 的上市许可申请。

我们很失望，但并不气馁，我们致力于将我们认为有效的疗法带给患者，并将与监管机构合作探索所有方案。

Prilenia 和 Ferrer 致力于尽快为全球的 HD 和肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者提供普利多匹定。近期计划启动一项潜在的全球 HD 登记研究，以确认之前观察到的普利多苷结果，并启动一项关键的全球 ALS 3 期研究，预计这两项研究的招募工作将尽快启动。

关于普利多哌啶

普利多匹定（45 毫克，每天两次）是一种强效的选择性口服σ-1 受体（S1R）激动剂，它能刺激神经退行性疾病（如 HD 和 ALSi）中经常受损的关键神经保护机制。

普利多哌啶的广泛开发项目涉及约 1,600 人，在患者的疾病进展、认知、运动能力和生活质量方面显示出有临床意义的持续疗效，并具有良好的安全性和耐受性。

除 HD 外，普利多哌啶还处于 ALS 的后期临床开发阶段，Prilenia 和 Ferrer 计划在 HEALEY ALS 平台 2 期试验对疾病早期和快速进展人群的研究结果基础上，尽早启动 ALS 的单项关键性 3 期试验。

普利多匹定在美国和欧盟被指定为治疗 HD 和 ALS 的 "孤儿药"，并被 FDA 指定为治疗 HDii 的 "快速通道"。

Nurzigma®（普利多匹定）是 Prilenia 公司的注册商标。

关于亨廷顿氏症

亨廷顿氏病（Huntington's disease，HD）是一种罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，可导致功能、运动、认知和行为症状。HD 由亨廷顿基因突变引起iii ，父母一方患有 HD，其子女患此病的几率为 50%。

全世界每 10 万人中就有约 4.88 人患 HD，另有 30 万人有患 HD 的风险v,vi。HD 通常在 30 岁至 50 岁之间确诊，但也可发生在任何年龄，包括儿童和年轻人（称为青少年发病型 HD 或 JHD）。这种疾病会在 15 到 20 年间缓慢发展，患者会慢慢丧失工作能力、沟通能力、日常生活自理能力和生活自理能力。这种日益严重的残疾会导致患者完全依赖护理人员，最终导致死亡。

目前唯一可用于治疗 HD 的方法主要是缓解症状和姑息治疗，对整体病情发展没有任何影响。

关于 Prilenia

Prilenia 是一家私营生物制药公司，公司坚定不移地致力于为亨廷顿氏病 (HD)、肌萎缩性脊髓侧索硬化症 (ALS) 以及其他神经退行性疾病的儿童和成人患者提供卓越的科学治疗，并加快他们的康复进程。我们的使命简单而紧迫：为受破坏性神经退行性疾病影响的患者开发并提供可持续的变革性药物。

2025 年 4 月 28 日，Prilenia 与 Ferrer 就普利多匹定在欧洲和其他特定市场的商业化和共同开发签订了合作与许可协议，同时保留普利多匹定在北美、日本和亚太地区的全部商业化和开发权。

该公司在荷兰注册成立，并得到了领先的生命科学投资者的支持。

欲了解更多信息，请访问 www.prilenia.com 并在 LinkedIn 或 X（推特）上与我们联系。

关于费雷尔

在费雷尔，我们利用企业为社会正义而战。长期以来，我们一直希望以不同的方式做事；我们不追求股东回报的最大化，而是将大部分利润重新投入到回馈社会的活动中。回归本源。我们超越合规，以可持续发展、道德和诚信的最高标准为指导。因此，自 2022 年起，我们成为 B 公司。

费雷尔公司于 1959 年在巴塞罗那成立，为一百多个国家的危及生命的疾病提供变革性解决方案。根据我们的宗旨，我们越来越关注成人和儿童的肺血管和间质性肺部疾病以及罕见的神经系统疾病。我们 1800 多人的团队有一个明确的信念：我们的业务本身不是目的，而是改变生命的途径。

我们是费雷尔。永远的费雷尔 www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models.Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA.普利多哌啶通过西格玛-1受体保护神经元免受突变型亨廷蛋白毒性的影响。Neurobiol Dis.2019 Sep;129:118-129. Doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009.Epub 2019 May 17.PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH.亨廷顿氏病遗传学。NeuroRx.2004 Apr; 1(2):255-62. Doi: 10.1602/neurorx.1.2.255.PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease：最新系统综述和元分析》（An Updated Systematic Review and Meta-Analysis）。Mov Disord.2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023).从发病机制到治疗：亨廷顿氏病研究 150 年回顾》。国际分子科学杂志》，24（16），13021。 https://doi.org/10.3390/ijms241613021

媒体联系方式：

Prilenia 联系宣传团队 info@prilenia.com

Ferrer 联系传播主任 Alba Soler asolerc@ferrer.com

来源：Prilenia Therapeutics B. V：Prilenia Therapeutics B.V.