今天早些时候，Skyhawk 提供了 SKY-0515 第一阶段试验 C 部分的最新情况。
--社区信函--
亲爱的天鹰朋友和同事们
今天，我们非常高兴地宣布 SKY-0515 治疗亨廷顿氏症一期临床试验 C 部分患者群的首批中期结果。下面和这里链接的是 新闻稿.
如上图所示，接受 SKY-0515 治疗的患者在第 84 天时，血液中的 mHTT 蛋白会出现剂量依赖性下降，其中 62% 每日口服剂量为 9 毫克，治疗仍在继续。
使用 SKY-0515 治疗还能显著降低 PMS1 mRNA 的剂量依赖性，并显示出良好的中枢神经系统渗透性。在两个剂量水平的测试中，该药物的耐受性普遍良好，为继续临床开发提供了支持，我们的 2/3 期 FALCON-HD 试验目前正在澳大利亚和新西兰招募患者。
"伦敦大学学院神经病学教授 Ed Wild 说："SKY-0515 正在减少 mHTT 蛋白，这是我们迄今为止在患者身上看到的最令人印象深刻的程度。伦敦大学学院神经病学教授 Ed Wild 说："很高兴我们看到 PMS1 也大幅减少，这应该是通过两种核心致病机制治疗亨廷顿氏病的有效组合。这是在3个月时间点上取得的成功，为对全球HD患者产生重大影响创造了条件--对他们来说，SKY-0515这种口服降低亨廷顿蛋白的治疗方法将是真正的变革。
"SKY-0515在短短84天的治疗后，其生物标志物反应的强度突显了其作为HD变革性疗法的潜力，"Skyhawk Therapeutics研发主管Sergey Paushkin说。"这些中期数据是SKY-0515的一个重要里程碑，彰显了Skyhawk平台为尚未获批的疾病改变疗法的破坏性疾病提供一流小分子药物的能力。
天鹰公司计划在 2027 年底之前，将一系列治疗罕见神经系统疾病的新药投入临床。第一种药物有望在 2026 年中期启动试验。
我们为在帮助患者方面取得的进展感到兴奋，并对您的支持表示感谢！
我们将竭尽全力、
莫拉和天鹰团队~ Maura & the Skyhawk team~
Chinese 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian