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ADORE-DH - 潜在的干细胞疗法

ADORE-DH是干细胞疗法治疗HD的第二阶段试验。

这项随机、双盲、安慰剂对照研究由巴西AZIDUS公司（一家提供全面服务的临床研究机构）赞助，旨在评估NestaCell®对HD患者的安全性和有效性。NestaCell®是一种基于人牙髓干细胞（hDPSC）的疗法，含有来自健康儿童乳牙牙髓的干细胞。牙髓是牙齿的最内层，其中的干细胞可以成熟为各种细胞类型，包括神经细胞。ADORE-DH由NestaCell®的开发商Cellavita资助。

这项试验在巴西的一个地点进行，35 名参与者被随机分配。参与者按 2:2:1 的比例被分配接受低剂量（100 万个细胞/千克）的 hDPSCs、高剂量（200 万个细胞/千克）的 hDPSCs 或安慰剂。在11个月的时间里，研究产品通过静脉注射进行了9次输注。32名参与者完成了试验。

试验的主要终点是统一亨廷顿氏病评分量表（UHDRS）运动总分（TMS）的变化。次要结果包括 UHDRS 总功能能力 (TFC)、总舞蹈症评分 (TCS)、功能检查表 (FC) 和基于磁共振成像 (MRI) 的白质量化。安全性通过监测不良事件和实验室参数进行评估。

与安慰剂相比，两种剂量的药物都具有良好的安全性，不良反应的发生频率没有增加。没有严重不良事件被认为与治疗有关。

与安慰剂相比，两种剂量组的 UHDRS-TMS 均有改善，高剂量组的 UHDRS-TFC 也有改善。TCS和FC也有改善。核磁共振成像分析表明，接受治疗的患者中枢神经系统白质和灰质的衰退有减慢的趋势。

总体而言，NestaCell® 的耐受性良好，并改善了 HD 患者的运动和功能预后。计划进行 III 期试验，以评估在更大参与群体中的有效性和长期安全性。

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