uniQure 提供 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的最新监管信息

2025 年 11 月 3 日

亲爱的亨廷顿氏症社区,

我们今天发布了一份新闻稿，宣布 uniQure 在最近的生物制品许可申请 (BLA) 前会议上收到了美国食品药品管理局 (FDA) 对 AMT-130 的反馈意见，AMT-130 是一种亨廷顿氏病 (HD) 的基因疗法研究产品。FDA 将 BLA 定义为 “向 FDA 提交的请求批准生物制品商业销售的综合申请”。BLA 前会议旨在让公司和 FDA 就申请的要求和期望达成一致。.

虽然尚未收到最终会议记录，但 uniQure 认为 FDA 表示，正在进行的 AMT-130 与外部对照的 I/II 期研究数据可能不再作为提交 BLA 的主要依据。尽管目前尚不清楚提交 AMT-130 BLA 的时间、, uniQure 将继续全力以赴与 FDA 合作，以确定将 AMT-130 带给患者及其家庭的最佳途径。.

“uniQure公司首席执行官马特-卡普斯塔（Matt Kapusta）说：”我们对FDA在BLA前会议上的初步反馈感到惊讶，这与FDA在2024年11月提供的指导意见大相径庭，FDA在指导意见中同意，与自然史外部对照相比，正在进行的I/II期研究数据可作为根据加速审批途径提交BLA的主要依据。“这个消息出乎我们的意料，我们真的为HD患者感到失望，他们对这种毁灭性疾病没有任何治疗选择。我们坚信AMT-130能为患者带来实质性的益处，并将继续全力以赴与FDA合作，确定最佳的前进道路，迅速将AMT-130带给美国的患者及其家庭。”

我们理解患者和家属听到这个意外消息会有多难受，但我们向您保证，我们将不懈努力，与美国食品药品管理局合作，为 AMT-130 开辟一条前进之路。在整个临床开发项目中，我们一直与 HD 社区合作，我们对这种合作深表感谢。我们将继续以透明的方式与社区沟通和合作，共同度过这一具有挑战性的时刻。.

如有其他问题，请发送电子邮件至 medinfo@uniqure.com 或致电 1-866-520-1257。.

全球患者权益倡导执行主任 丹尼尔-伦纳德（Daniel Leonard） 敬上

-新闻稿

2025 年 11 月 3 日

马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹，2025年11月3日（环球新闻电讯社）--领先的基因治疗公司uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天宣布，在最近举行的生物制品许可申请（BLA）预审会议上，该公司收到了美国食品药品管理局（FDA）对亨廷顿氏病（HD）基因疗法AMT-130的反馈意见。.

虽然尚未收到最终会议记录，但根据会议讨论情况，uniQure 认为 FDA 目前不再同意 AMT-130 与外部对照的 I/II 期研究数据，按照分析前与 FDA 共享的预设方案和统计分析计划，这些数据可能不足以为提交 BLA 提供主要证据支持。这是过去一年中在多次 B 类会议上与 FDA 沟通后的重要转变。. 因此，AMT-130 提交 BLA 的时间尚不明确.

uniQure 预计将在会议结束后 30 天内收到最终会议纪要，并计划紧急与 FDA 沟通，为 AMT-130 的及时加速批准寻找前进的道路。.

2025 年 4 月，FDA 根据与外部对照组相比的 I/II 期研究数据，授予 AMT-130 突破性疗法称号；2024 年 5 月，授予 AMT-130 再生药物高级疗法（RMAT）称号。.

“uniQure公司首席执行官马特-卡普斯塔（Matt Kapusta）说：”我们对FDA在最近的BLA预审会上的反馈意见感到惊讶，这与FDA在2024年11月提供的指导意见大相径庭，该指导意见指出，与自然史外部对照相比，正在进行的I/II期研究数据可作为根据加速审批途径提交BLA的主要依据。“这个消息出乎我们的意料，我们真的为HD患者感到失望，因为他们在治疗这种毁灭性疾病方面没有任何改变病情的选择。我们坚信AMT-130有可能为患者带来实质性的益处，我们将继续全力以赴与FDA合作，确定最佳的前进道路，迅速将AMT-130带给美国的患者及其家庭。”

除了继续与美国食品药品管理局合作推进 AMT-130 治疗亨廷顿氏症的工作外，uniQure 还计划同时推进与欧盟和英国等其他监管机构的讨论。.

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺--单一疗法具有潜在的治疗效果。uniQure公司的B型血友病基因疗法获得批准--这是基于十多年研究和临床开发取得的历史性成就--是基因组医学领域的一个重要里程碑，为血友病患者带来了一种新的治疗方法。. www.uniQure.com

uniQure的前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常用 “预计”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“会 ”和类似表达以及这些术语的反义词来表示。前瞻性表述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层掌握的信息。这些前瞻性表述包括但不限于有关以下方面的表述：公司计划在美国推进AMT-130项目，包括公司计划与AMT-130项目进行互动、包括公司计划与美国食品及药物管理局（FDA）进行互动，为AMT-130的及时加速批准找到一条前进的道路，并迅速将AMT-130带给美国的患者及其家属。在与 FDA 进行监管讨论的同时，公司还计划推进与欧盟和英国等其他监管机构的讨论；在会议结束后 30 天内收到与 FDA 举行的 BLA 前会议的最终会议记录；公司提交 AMT-130 BLA 的时间；公司认为 FDA 不再同意 AMT-130 与外部对照的 I/II 期研究数据可能不足以提供支持提交 BLA 的主要证据；以及 AMT-130 为患者带来巨大利益的潜力。由于多种原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的结果存在实质性差异。这些风险和不确定因素包括与公司AMT-130的I/ll期临床试验有关的风险，包括这些试验无法证明足以支持进一步临床开发或获得监管部门批准的数据的风险；获得更多患者数据的风险，这些数据将导致与从初步数据中得出的解释不同的风险；与公司与监管机构互动有关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间安排和进展以及获得监管机构批准的途径；公司正在评估的测量方法是否被视为对疾病进展的可靠而敏感的测量方法；RMAT 指定、突破性疗法指定或任何加速途径（如果获得批准）是否会导致监管机构批准；公司开展和资助 AMT-130 III 期或确证研究（如需要）的能力；公司继续建设和维持实现其目标所需的基础设施和人员的能力；公司管理当前和未来临床试验及监管程序的有效性；公司在临床试验中证明其候选基因疗法治疗效果的能力；基因疗法的持续发展和接受程度；公司获得、维护和保护其知识产权的能力；以及公司为其运营提供资金并在需要时以可接受的条件筹集更多资金的能力。在公司定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中，包括 2025 年 2 月 27 日向 SEC 提交的 10-K 表年报、2025 年 5 月 9 日和 2025 年 7 月 29 日向 SEC 提交的 10-Q 表季报，以及公司不时向 SEC 提交的其他文件中，在 “风险因素 ”标题下对这些风险和不确定性进行了更全面的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性声明，除非法律另有规定，否则公司不承担更新这些前瞻性声明的义务，即使将来有新的信息也是如此。.

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