来自 LoQus23 的最新消息

LoQus23 Therapeutics 是一家研究小分子药物的生物技术公司，这些药物可以阻止亨廷顿舞蹈症（HD）、1 型肌营养不良症和其他三重重复扩展疾病的致病三重重复扩展。今天，他们宣布已提名 LQT-23 候选药物，并正在取得进展，该候选药物具有减缓或阻止 HD 病程发展的突破性潜力。.

此前的 2024 年，LoQus23 公司宣布获得资金，并重点开发一系列 MutSβ 抑制剂，计划在 2026 年进入临床。现在，他们已正式提名 LQT-23 为主要候选药物，这是迄今为止最先进、最有效的抑制剂，临床前数据显示它能阻止 HD 模型中的体细胞扩增。他们还计划在今年晚些时候申请 IND/CTA，这标志着首次人体试验已经准备就绪。.

LQT-23被提名为我们的候选开发药物对LoQus23来说是一个重要时刻，也再次印证了我们推进MSH3/MutSβ抑制剂管线以改变患者生活的战略。.

LoQus23 首席执行官 David Reynolds 博士

-新闻稿

LoQus23 Therapeutics 提名 LQT-23 为治疗亨廷顿舞蹈症的一流口服候选药物

• LQT-23 是一种强效、高度分化的 MSH3/MutSβ 第一类异构小分子抑制剂。
• 独特的作用机制，有可能减缓或阻止 HD 的进展

英国剑桥2026年1月6日电 /美通社/ -- 英国剑桥市 - LoQus23 Therapeutics Ltd（以下简称 “LoQus23”）是一家研究小分子药物的生物技术公司，该公司正在研究可阻止亨廷顿舞蹈症（HD）、1 型肌营养不良症和其他三重重复扩展疾病的致病三重重复扩展的小分子药物。.

DNA 错配修复已被证明是导致 HD 和其他三重染色体重复疾病的关键因素。来自人类遗传学、尸检研究和机理研究的综合证据表明，MSH3/MutSβ 是 DNA 错配修复途径中最有希望的靶点。然而，该蛋白是一个极具挑战性的小分子治疗干预靶点。.

LoQus23 利用其在该通路和疾病方面的深厚专业知识，建立了一个检测平台和多个系列的小分子 MutSβ 抑制剂。LQT-23 采用新的作用机制抑制这一复杂靶点，代表了 MutSβ 调节治疗 HD 的突破性进展。LQT-23 是迄今为止最先进、最有效的 MutSβ 异构小分子抑制剂。.

LoQus23 Therapeutics 公司首席执行官大卫-雷诺兹博士评论说:“LQT-23被提名为我们的候选开发药物对LoQus23来说是一个重要的时刻，再次印证了我们推进MSH3/MutSβ抑制剂管线以改变患者生活的战略。我想向我们团队的奉献精神致敬，他们经过多年的不懈努力，为如此困难的靶点确定了这个候选药物，我们期待着今年晚些时候将其推进到 IND/CTA 申请阶段。”

LoQus23 董事会主席 Cyrus Mozayeni 博士补充道:“MSH3/MutSβ是治疗HD最有希望、最有效的靶点，但一直难以成药。自 2024 年融资以来，团队已经取得了非凡的进展，LQT-23 被提名为我们的主要候选开发项目，这凸显了我们在该领域深厚的专业知识，同时也将 LoQus23 定位为治疗 HD 的新兴疗法的前沿”。”

LQT-23 的临床前研究表明，它对 MSH3/MutSβ 具有强效的选择性调节作用，能有效阻断 HD 细胞系统和动物模型中的体细胞扩增。临床前开发将持续到 2026 年。.

亨廷顿氏病是一种常染色体显性神经退行性疾病，目前尚无获批的改变疾病的治疗方法，仅在美国就有 3 万名患者。LoQus23 希望通过靶向体细胞扩增，延缓甚至阻止亨廷顿病的发生和发展。2024 年，LoQus23 公司宣布成功完成 3500 万英镑的 A 轮融资，本轮融资由 Forbion 公司牵头，现有投资者 SV Health Investors 的痴呆症发现基金和诺华风险基金也参与了本轮融资。.

给编辑的说明

关于 LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 是一家位于英国剑桥的生物技术公司，致力于开发用于治疗亨廷顿氏病和其他三重重复扩增疾病的小分子体细胞扩增抑制剂。亨廷顿氏病是一种常染色体显性神经退行性疾病，目前尚无获批的改变疾病的治疗方法，仅在美国就有 30,000 名患者。.

LoQus23 的方法有可能阻止 DNA 的不稳定性，从而减缓这些疾病的神经变性。LoQus23 专注于使用基于结构的方法设计小分子药物，这种方法比其他方法更方便给药。口服小分子药物在治疗复杂的脑部疾病方面有着良好的记录，与其他先进的治疗方式相比，能为患者提供更大的便利。LoQus23 的先导项目是一种强效的异位小分子 MSH3 抑制剂，它是 MutSβ 复合物的一部分，目前正进入临床前开发阶段。.

LoQus23 拥有一支经验丰富的领导团队，以世界一流的科学为基础。公司最初由 SV Health Investors's Dementia Discovery Fund 的常驻企业家 David Reynolds 博士、Caroline Benn 博士和 Ruth McKernan CBE（FMedSci）博士于 2019 年创立，SV Health Investors's Dementia Discovery Fund 也是公司最初的种子投资者。2024 年 10 月，公司与现有投资者 SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund 和 Novartis Venture Fund 一起，成功完成了由 Forbion 领投的 3500 万英镑 A 轮融资。.

如需了解更多信息，请访问 www.loqus23.com