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uniQure 宣布与 FDA 会面

美国东部时间 2026 年 1 月 9 日上午 7:05

uniQure 宣布将与 FDA 举行 A 类会议

马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹，2026年1月9日（环球新闻电讯社）--为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法的领先基因治疗公司uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天宣布，与美国食品和药物管理局（FDA）的A类会议已经安排就支持加速批准AMT-130的生物制品许可申请（BLA）数据包进行讨论。该公司用于治疗亨廷顿氏症的基因疗法研究项目 AMT-130 已获加速批准。.

“uniQure公司首席执行官马特-卡普斯塔（Matt Kapusta）说：”我们期待着与FDA进行建设性的讨论，争取及时解决AMT-130的加速审批问题。“包括患者和临床医生在内的亨廷顿氏病患者团体一直在强调AMT-130等潜在疾病改变疗法尚未满足的巨大医疗需求和及时获得治疗的重要性。我们将继续与 FDA 密切合作，坚定地致力于患者的治疗。”

公司预计将在收到正式会议记录后提供最新监管信息。.

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺--单一疗法具有潜在的治疗效果。uniQure公司的B型血友病基因疗法获得批准是基于十多年研究和临床开发取得的历史性成就，是基因组医学领域的一个重要里程碑，为血友病患者带来了一种新的治疗方法。. www.uniQure.com

uniQure的前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常用 “预计”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“会 ”和类似表达以及这些术语的反义词来表示。前瞻性表述基于管理层的信念和假设，以及管理层在本新闻稿发布之日掌握的信息。这些前瞻性表述包括但不限于有关以下方面的表述：公司计划与FDA举行A类会议，并努力就AMT-130的加速审批途径及时达成决议；AMT-130是一种潜在的疾病改变疗法；公司计划在收到预定A类会议的正式会议记录后提供最新监管信息。由于多种原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性声明中预期的结果大相径庭。这些风险和不确定因素包括与公司 AMT-130 I/ll 期临床试验相关的风险，包括此类试验无法证明足以支持进一步临床开发或监管审批的数据的风险；FDA 最终认为此类试验不足以提供支持 BLA 的主要证据且控制不佳的风险；获得更多患者数据的风险，这些数据会导致与从顶线数据中得出的解释不同的结果；与公司与监管机构互动有关的风险，这些风险可能会影响临床试验的启动、时间安排和进展以及获得监管机构批准的途径；公司正在评估的测量方法是否被视为对疾病进展的可靠而敏感的测量方法；RMAT 指定、突破性疗法指定或任何加速途径（如果获得批准）是否会导致监管部门的批准；公司是否有能力在必要时开展并资助 AMT-130 的 III 期或确证研究；公司是否有能力继续建设并维护实现其目标所需的基础设施和人员；公司在管理当前和未来临床试验及监管流程方面的有效性；公司在临床试验中证明其候选基因疗法治疗效果的能力；基因疗法的持续发展和接受程度；公司获得、维护和保护其知识产权的能力；以及公司为其运营提供资金和根据需要以可接受的条件筹集额外资金的能力。这些风险和不确定性在公司定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括 2025 年 2 月 27 日向 SEC 提交的 10-K 表年报、2025 年 5 月 9 日、2025 年 7 月 29 日和 2025 年 11 月 10 日向 SEC 提交的 10-Q 表季报以及公司不时向 SEC 提交的其他文件）中的 “风险因素 ”标题下有更全面的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性声明，除非法律另有规定，否则公司不承担更新这些前瞻性声明的义务，即使将来有了新的信息。.

UniQure联系人：

为投资人服务：

Chiara Russo 直拨电话：781-491-4371 手机：617-306-9137 c.russo@uniQure.com

供媒体使用：

Tom Malone 直拨电话：339-970-7558 手机：339-223-8541 t.malone@uniQure.com

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