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Sarepta Therapeutics 宣布其亨廷顿氏病研究治疗药物 SRP-1005 的临床试验申请获得批准

SRP-1005的首次人体临床研究（名为INSIGHTT）预计将于2026年第二季度开始。

美国马萨诸塞州坎布里奇--(美国商业资讯)--2026年2月4日--罕见病精准基因药物领域的领先企业Sarepta Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：SRPT）今天宣布，新西兰药品和医疗器械安全局Medsafe已批准其SRP-1005-101研究（又称INSIGHTT）的临床试验申请（CTA）。Sarepta 预计将于 2026 年第二季度启动 SRP-1005（原 ARO-HTT）的首次人体临床试验。SRP-1005是一种用于治疗亨廷顿舞蹈症的研究性小干扰RNA（siRNA）疗法。.

INSIGHTT是一项多中心、剂量递增的1期研究，将在约24名参与者中评估SRP-1005皮下注射的安全性和耐受性。SRP-1005采用先进的TfR1（转铁蛋白受体蛋白1）方法，使用单价片段抗原结合（fAb），旨在高效地向中枢神经系统给药。皮下注射的目的是避免转铁蛋白受体饱和，实现持续、稳健地穿透血脑屏障。SRP-1005的临床前数据表明，它有可能在大脑深部的关键区域，包括普鲁门、尾状核以及颞叶和额叶皮层，显著抑制蛋白质的活性。.

关于亨廷顿氏病 亨廷顿氏病（Huntington's Disease，HD）是一种罕见的、最终致命的遗传性神经退行性疾病，在患病家庭中代代相传。亨廷顿舞蹈症是由一种名为亨廷汀（或 HTT）的蛋白质基因突变引起的，它会导致大脑神经细胞逐渐退化，影响认知、运动和行为。在美国，约有 4 万人患有有症状的 HD，另有 20 万人携带基因突变，有可能出现症状。症状通常在 30 至 50 岁之间出现，并随着时间的推移而加重，受影响父母的每个孩子都有 50% 的遗传几率。目前还没有已知的治愈方法或已获批准的针对潜在病因的疾病改变治疗方法。.

关于 Sarepta 的 siRNA 平台

Sarepta 公司的下一代 siRNA 平台专注于神经退行性疾病和肺部疾病的慢性给药疗法，其中包括针对以下疾病的研究性疗法：

  • 面囊肱肌营养不良症（FSHD）
  • 肌营养不良症 1 型（DM1）
  • 脊髓小脑共济失调 2 型（SCA2）
  • 特发性肺纤维化（IPF）
  • 亨廷顿舞蹈症（HD）

Sarepta 还在开展针对 1 型脊髓小脑共济失调 (SCA1) 和 3 型脊髓小脑共济失调 (SCA3) 的临床前项目，并与 Arrowhead Pharmaceuticals 独家合作开发骨骼肌疾病的疗法，计划在肌肉或中枢神经系统疾病中寻找多达六个发现目标。.

关于 Sarepta Therapeutics

Sarepta 公司肩负着一项紧迫的使命：为摧残生命和缩短未来的罕见疾病设计精准的基因药物。我们在杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，Duchenne）领域处于领先地位，并正在建立一个涵盖肌肉、中枢神经系统和心脏疾病的强大项目组合。欲了解更多信息，请访问 www.sarepta.com 或在 LinkedIn、X、Instagram 和 Facebook 上关注我们。.

在互联网上发布信息

我们定期在网站的 ‘致投资者 ’部分发布对投资者可能很重要的信息，网址是 www.sarepta.com. .我们鼓励投资者和潜在投资者定期访问我们的网站，了解有关我们的重要信息。.

前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中包含的任何非历史事实的陈述均可被视为前瞻性陈述。诸如 “相信”、“预计”、“计划”、“期望”、“将”、“打算”、“潜在”、“可能 ”等词语及类似表述旨在识别前瞻性声明。这些前瞻性表述包括与我们的优先事项、技术和研发计划相关的表述；SRP-1005的潜在效益；预期计划和里程碑，包括我们预计在2026年第二季度启动SRP-1005。.

这些前瞻性陈述涉及风险和不确定因素，其中许多因素超出了 Sarepta 的控制范围。已知的风险因素包括临床前和临床试验的成功，尤其是基于小样本患者的临床试验的成功，并不能确保以后的临床试验也会成功，未来的研究结果可能与过去的积极结果不一致，或可能无法满足监管部门对候选产品安全性和有效性的审批要求；某些项目可能永远无法在临床上取得进展，或可能因监管机构实施临床搁置、我们暂停或终止临床研究或试验等多种原因而中止；如果我们旨在治疗的疾病的实际患者人数少于估计人数，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响；我们可能无法执行我们的业务计划，包括达到预期或计划中的监管里程碑和时间表、临床开发计划，以及将产品推向市场，原因有多种，包括可能存在的财务和其他资源限制、可能无法预见或无法及时解决的生产限制，以及监管、法院或机构的决定，如美国专利商标局对涉及我们候选产品专利的决定；以及 Sarepta 最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的 10-Q 表季报中 “风险因素 ”标题下确定的风险，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件，我们建议您阅读这些文件。.

上述任何风险都可能对公司的业务、经营业绩和 Sarepta 普通股的交易价格产生重大不利影响。有关 Sarepta 面临的风险和不确定性的详细描述，请查阅 Sarepta 向美国证券交易委员会提交的文件。我们提醒投资者不要过分依赖本新闻稿中的前瞻性陈述。除非法律另有规定，否则Sarepta不承担根据本新闻稿发布日期之后的事件或情况公开更新前瞻性声明的义务。.

查看 businesswire.com 上的源版本： https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

投资者：伊恩-埃斯特潘 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

媒体：Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

来源：Sarepta Therapeutics, Inc：资料来源：Sarepta Therapeutics, Inc.

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