uniQure 提供最新监管信息

亲爱的亨廷顿氏症社区,

2026 年 3 月 2 日，uniQure 发布了一份新闻稿，报告收到了 FDA 的最终会议记录。会议的目的是讨论生物制品许可申请 (BLA) 数据包，以支持加速批准 uniQure 的亨廷顿氏病基因疗法 AMT-130。.

FDA 指出，它不能同意 I/II 期研究的数据与外部对照相比，足以提供支持 AMT-130 上市申请所需的主要有效性证据。FDA 强烈建议 uniQure 开展一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照 III 期研究。uniQure 打算继续与 FDA 就 III 期开发考虑进行接触，并计划在 2026 年第二季度申请召开一次 B 类会议，进一步讨论潜在的研究设计方法。.

此外，我们还告知 FDA，我们打算更新 I/II 期统计分析计划，纳入为期四年的分析，预计将于 2026 年第三季度完成。我们相信，延长随访时间将使我们对迄今为止观察到的 AMT-130 疗效的持久性和程度有更深入的了解。美国食品药品管理局的会议纪要承认亨廷顿氏病对疾病改变疗法的巨大需求尚未得到满足，并肯定了该局致力于运用适当的监管灵活性来帮助推进安全有效的治疗方案的承诺。我们相信，我们新获得的 I/II 期数据进一步证明了灵活应用这种方法的必要性。我们还认识到，在考虑灵活监管的过程中，继续听取患者的意见是非常重要的，我们将继续致力于确保你们的观点在未来的道路上继续发挥核心作用。.

我们将一如既往地致力于 HD 社区的发展，并对您在过去数月和数年中给予的坚定支持深表感谢。社区所感受到的紧迫感是真实的，也是可以理解的，我们与你们一样决心推进有意义的疗法。我们相信，AMT-130 具有强大的潜力，能够改变疾病。我们的团队正全神贯注地确定最直接、最负责任的监管途径，以便尽快为患者提供这种疗法。随着监管讨论的不断深入，我们期待分享更多最新进展。如果您有任何疑问，请发送电子邮件至 medinfo@uniqure.com 或致电 1-866-520-1257。.

全球患者权益倡导执行主任 丹尼尔-伦纳德（Daniel Leonard） 敬上

-新闻稿

uniQure 提供 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的最新监管信息

马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹，2026年3月2日（环球新闻电讯社）--领先的基因治疗公司uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）今天宣布，公司收到了美国食品和药物管理局（FDA）关于2026年1月30日举行的A类会议的最终会议纪要，会议讨论了亨廷顿氏病（HD）的基因疗法AMT-130。.

FDA 指出，它不能同意 I/II 期研究的数据与外部对照相比，足以提供支持 AMT-130 上市申请所需的主要有效性证据。FDA 强烈建议 uniQure 开展一项前瞻性、随机、双盲、假手术对照研究。uniQure 打算继续与 FDA 就 III 期开发考虑进行接触，并计划申请在 2026 年第二季度召开一次 B 类会议，进一步讨论潜在的研究设计方法。.

“uniQure公司首席执行官马特-卡普斯塔（Matt Kapusta）说：”虽然我们没有就基于I/II期数据的提交途径达成一致，但我们相信，我们的数据的整体性和持久性证明，我们有理由继续就如何在这种情况下适当应用FDA声明的监管灵活性承诺进行实质性对话。“我们将继续致力于与美国食品及药物管理局合作，为AMT-130确定一条清晰、有科学依据且高效的发展道路。我们非常感谢亨廷顿氏病患者的顽强精神和支持，并将一如既往地与患者及其家属站在一起，为有需要的群体推进这一具有潜在变革意义的疗法。”

关于uniQure

uniQure 正在兑现基因疗法的承诺--单一疗法具有潜在的治疗效果。uniQure公司的B型血友病基因疗法获得批准--这是基于十多年研究和临床开发取得的历史性成就--是基因组医学领域的一个重要里程碑，为血友病患者带来了一种新的治疗方法。. www.uniQure.com

uniQure的前瞻性声明

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常用 “预计”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“会 ”和类似表述以及这些术语的反义词来表示。前瞻性表述基于管理层的信念和假设，以及管理层在本新闻稿发布之日掌握的信息。这些前瞻性表述包括但不限于有关以下方面的表述：计划继续与FDA就AMT-130的III期开发考虑进行接触；计划请求在2026年第二季度与FDA举行B类会议；以及AMT-130的潜在效益。由于多种原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果存在实质性差异。这些风险和不确定因素包括与公司AMT-130的I/ll期临床试验有关的风险，包括这些试验无法证明足以支持进一步临床开发或获得监管部门批准的数据的风险；获得更多患者数据的风险，这些数据将导致与从顶线数据中得出的解释不同的风险；与公司与监管机构互动有关的风险，这可能会影响临床试验的启动、时间安排和进展以及获得监管机构批准的途径；我们无法与 FDA 或其他监管机构就我们的基因疗法候选药物（包括 AMT-130）的批准途径达成一致的风险；公司正在评估的测量方法是否被视为对疾病进展的可靠而灵敏的测量方法；公司是否有能力开展并资助 AMT-130 的 III 期或确证研究；公司是否有能力继续建设并维持实现其目标所需的基础设施和人员；公司在管理当前和未来临床试验及监管流程方面的有效性；公司在临床试验中证明其候选基因疗法治疗效果的能力；基因疗法的持续发展和接受程度；公司获得、维护和保护其知识产权的能力；以及公司为其运营提供资金并在必要时以可接受的条件筹集更多资金的能力。这些风险和不确定性在公司定期向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件（包括 10-K 表年报、10-Q 表季报以及公司不时向 SEC 提交的其他文件）中的 “风险因素 ”标题下有更全面的描述。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性声明，除非法律另有规定，否则公司不承担更新这些前瞻性声明的义务，即使将来有了新的信息。.

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