uniQure宣布计划就AMT-130治疗亨廷顿病提交生物制品许可申请（BLA）

I/II期研究的3年分析结果可作为向美国食品药品监督管理局（FDA）提交生物制品许可申请（BLA）以获得加速批准的主要依据 ~

公司计划于2026年第三季度提交生物制品许可申请（BLA）

马萨诸塞州列克星敦和阿姆斯特丹， 2026年6月17日（GLOBE NEWSWIRE）——uniQure N.V.（纳斯达克代码：QURE）是一家致力于为具有严重医疗需求的患者开发变革性疗法的领先基因治疗公司，今日宣布，在近期与美国 食品和药物管理局（FDA）举行的B类会议期间，FDA表示，I/II期研究的3年分析结果可作为AMT-130用于亨廷顿病加速批准的生物制品许可申请（BLA）的主要依据。 此外，FDA希望在提交BLA之前就确认性研究设计达成一致，包括考虑采用标准治疗作为对照，而非假手术。FDA表示将与uniQure就此事项尽可能迅速地开展合作。 公司承诺将毫不拖延地开展确认性研究，并预计在提交BLA之前就该研究的细节与FDA进一步达成一致。公司计划于2026年第三季度提交BLA。.

“今天的公告体现了我们在与美国食品药品监督管理局（FDA）持续开展监管沟通过程中一直努力争取的结果，我们对FDA致力于解决亨廷顿病患者这一未满足医疗需求所展现的真诚承诺深表感谢，”uniQure首席执行官马特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示。 “FDA已认可我们目前的临床数据足以支持近期提交生物制品许可申请（BLA），并承诺将与我们迅速协作，就所需确认性研究的设计达成一致。迄今为止所获得的临床数据具有高度的一致性和说服力，这让我们对该产品为患者带来实质性改变的潜力充满信心。 我们将继续致力于以最快且最负责任的方式，将 AMT-130 带给美国及全球的患者及其家庭。”

公司预计将在最近一次B类会议结束后30天内收到最终会议纪要。.

AMT-130 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“再生医学先进疗法”（RMAT）认定——这是亨廷顿病领域首个获得的 RMAT 认定——同时还获得了“突破性疗法”认定和“快速通道”认定。.

关于AMT-130的I/II期临床计划

uniQure 正在进行两项多中心、剂量递增的 I/II 期临床研究，以探索 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的安全性、耐受性和探索性疗效信号。根据与 FDA 的交流，双方同意将 I/II 期研究中 1 组和 2 组的数据与来自 Enroll-HD 自然病史数据集的倾向得分匹配外部对照进行比较，按照预先规定的统计分析计划，这可能是提交 BLA 的主要依据。

在一项美国研究中，共有26名早期显性亨廷顿病患者被随机分配至治疗组（n=6，低剂量；n=10，高剂量）或模拟（假）手术组（n=10）。 接受治疗的患者通过MRI引导、对流增强立体定向神经外科给药方式，将AMT-130单次直接注入纹状体（尾状核和壳核）。 该研究包括为期 12 个月的盲法核心研究期，随后是对接受治疗的患者进行为期五年的非盲法长期随访。 另有4名对照组患者交叉转入治疗组。AMT-130的欧洲开放标签Ib/II期研究共入组了13名早期显性亨廷顿病患者（n=6 低剂量；n=7 高剂量）。.

第三个研究组在美国和欧盟的各研究站点共招募了另外12名患者。该研究组采用随机分组设计，旨在探索AMT-130的两种剂量与免疫抑制剂联合使用的情况，并采用目前已确立的立体定向给药程序。.

第四个位于美国的队列招募了6名患者，目前正在评估高剂量AMT-130对与先前队列中患者相比纹状体体积较小的患者的疗效。.

更多详情可查阅 www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

关于亨廷顿氏症

亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，会导致运动症状（包括舞蹈症）、行为异常和认知功能下降，从而导致身体和精神状况逐渐恶化。 该病是一种常染色体显性遗传病，其致病机制在于亨廷顿蛋白基因第一外显子中CAG重复序列的扩增，这会导致大脑中异常蛋白的产生和聚集。 在美国¹、欧盟²和英国³，约有 75,000 人患有亨廷顿病，还有数十万人面临遗传该疾病的风险。 尽管亨廷顿病的病因已十分明确，但目前尚无获批的疗法能够延缓发病或减缓疾病进展。.

关于uniQure

uniQure 正兑现基因疗法的承诺——通过单次治疗即可实现潜在的治愈效果。 uniQure 针对 B 型血友病的基因疗法获得批准——这一基于十余年研究和临床开发的历史性成就——标志着基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者开辟了新的治疗途径。 uniQure 目前正在推进一系列专有基因疗法研发项目，用于治疗亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、法布里病及其他严重疾病患者。. www.uniQure.com

uniQure的前瞻性声明

本新闻稿包含《证券法》第27A条和《证券交易法》第21E条所界定的前瞻性陈述。 除历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述，通常通过“预计”、“相信”、“可能”、“确立”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待” “可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“预计”、“寻求”、“应”、“将”、“会”以及类似表述及其否定形式。 前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本报告日期管理层可获得的信息。此类前瞻性陈述的示例包括但不限于：关于公司计划开展确认性研究的陈述，包括该研究的设计、 时间安排、终点指标及对照组，以及在提交生物制品许可申请（BLA）前就该研究与美国食品药品监督管理局（FDA）达成一致；可能采用并行标准治疗对照组而非假手术；以及关于提交BLA的时间安排及AMT-130获得加速批准的预期。 由于多种原因，公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。 这些风险和不确定性包括但不限于：与本公司 AMT-130 I/II 期临床试验相关的风险，包括此类试验可能无法继续提供足以支持进一步临床开发或监管批准的数据的风险； 美国食品药品监督管理局（FDA）最终认定I/II期临床试验数据不足以支持生物制品许可申请（BLA）或加速批准的风险；随着更多患者数据的获得，可能导致对疾病进展的解读与基于第三年数据分析得出的结论存在差异的风险； 与本公司与监管机构互动相关的风险，这可能影响临床试验的启动、时间安排和进展，以及监管批准的途径；本公司正在评估的测量指标是否被视为疾病进展的可靠且敏感的测量指标；若获得RMAT认定、突破性疗法认定或任何加速审批途径，是否会导致监管批准； 本公司开展并为AMT-130的任何必要确认性研究提供资金的能力；本公司成功完成AMT-130的任何必要确认性研究的能力； 若获得加速批准，可能需满足难以达成或成本高昂的上市后要求；公司持续构建并维持实现其目标所需基础设施和人员的能力；公司在管理当前及未来临床试验和监管流程方面的有效性； 本公司在临床试验中证明其基因治疗候选药物治疗效益的能力；基因疗法的持续发展和接受程度；本公司获取、维持和保护其知识产权的能力；以及本公司为运营提供资金并在必要时以可接受的条款筹集额外资本的能力。 这些风险和不确定性在公司向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的定期文件中“风险因素”一节中有更详尽的描述，包括其于2026年3月2日向SEC提交的10-K表格年度报告、 2026年5月5日向SEC提交的10-Q表季度报告，以及本公司不时向SEC提交的其他文件中，“风险因素”一节中均有更详尽的说明。 鉴于这些风险、不确定性及其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述；除非法律另有要求，否则即使未来有新信息出现，本公司亦不承担更新这些前瞻性陈述的义务。.

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