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关于普利多匹丁治疗亨廷顿病的全新确证性“PRECISE-HD”研究将于6月开始招募受试者

发布日期：2026年7月7日

亲爱的HD社区成员们，,

我们想就确认性研究的情况做一下通报 PRECISE-HD 一项研究（Pridopidine III期研究，旨在评估其对亨廷顿病（HD）的临床疗效和安全性），这是一项评估该试验性药物的全球性临床研究 普利多匹定 在亨廷顿病患者中。该研究现已收录于 www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

PRECISE-HD 项目综合了以往研究中的经验教训、来自患者和科研界的广泛反馈以及监管机构的建议，旨在收集有关普利多匹丁疗效和安全性的重要数据，并设计用于生成可靠的数据，以进一步支持监管评估。目前各研究中心的启动工作正在进行中，并且 预计将于2026年6月在美国首批研究站点启动受试者招募，, 随后，今年晚些时候将陆续在其他国家推出相关网站。.

什么是PRECISE-HD研究？

目前，尚无经批准的治疗方法能够延缓或阻止亨廷顿病（HD）的进展。.

PRECISE-HD 是一项确证性 III 期临床研究，旨在评估试验药物普利多匹定（每日两次口服胶囊）在亨廷顿病患者中的疗效和安全性。该研究设计参考了以往的研究成果、亨廷顿病患者群体的意见，以及与监管机构的讨论。.

该研究计划招募 400人 患有亨廷顿病（HD），处于疾病早期至中期阶段（定义为总功能能力（TFC）评分在7-13分之间），且总运动评分（TMS）≥20分，即已出现运动功能变化或独立生活能力受影响的患者。 选择这一研究人群旨在通过与安慰剂组进行比较，对该疗法对疾病进展的任何潜在影响进行恰当评估。.

PRECISE-HD 将包括两个依次进行的阶段：

第1阶段——安慰剂对照（52周）： 参与者将接受普利多匹定或安慰剂治疗（一半接受普利多匹定，一半接受安慰剂）。参与者及其医生均不知道他们接受的是哪种药物。.

第2阶段——开放标签延长期（104周）： 所有（符合条件的）参与者，无论在第一阶段接受何种治疗，都将被分配接受为期两年的普利多匹定治疗，以便研究人员评估长达三年（总计）的长期效果。.

该研究将评估一系列与亨廷顿病相关的结局指标，主要终点为从基线到第52周的综合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）总分的变化。 此外，还将评估其他若干终点指标，包括功能、运动能力、认知能力、言语能力及生活质量，同时评估普利多匹丁的安全性和耐受性。.

该研究计划在全球多达75个研究站点开展，包括美国、欧盟、英国和加拿大。预计2026年6月将在美国的首批研究站点启动受试者招募，随后于同年晚些时候在其他国家的站点陆续开展招募工作。.

希望了解有关PRECISE-HD研究更多信息的人士，可咨询自己的神经科医生或亨廷顿病专科医生。此外，他们还可以联系当地的亨廷顿病患者权益组织，以获得进一步的指导和支持。在知情同意过程中，研究地点的研究团队将详细说明入组标准、研究流程以及任何潜在的风险和益处。.

什么是普利多匹定？

普利多匹定是一种试验性药物，其安全性和有效性尚未确定，参与者参与本研究可能受益，也可能无法受益。.

它通过激活大脑中一种名为σ-1受体（S1R）的蛋白质发挥作用，通常被称为S1R激动剂。研究表明，S1R在刺激多种神经保护通路方面发挥着重要作用，而这些通路在亨廷顿病（HD）等神经退行性疾病中往往受损。 本研究将评估普利多匹定对亨廷顿病（HD）进展的临床效果。.

迄今为止，已有超过1,600名受试者在临床研究中接受了普利多匹丁的治疗——其中大部分来自亨廷顿病（HD）临床试验——部分受试者接受积极治疗的时间最长达七年。在这些研究中，普利多匹丁总体上表现出良好的安全性和耐受性特征i.

PRECISE-HD 研究由谁赞助？

PRECISE-HD 正在由……负责 普里莱尼亚 和 费雷尔, ，双方正在合作开发普利多匹定。. 普里莱尼亚 这是一家私营生物制药公司，始终秉持对科学卓越的不懈追求，致力于为亨廷顿病（HD）、肌萎缩侧索硬化症（ALS）及其他神经退行性疾病患者加速治疗进展。. 费雷尔 是一家获得B Corp认证的国际制药公司，致力于通过商业手段争取社会正义，并在一百多个国家为危及生命的疾病提供具有变革性的解决方案，且日益关注罕见神经系统疾病。.

Prilenia 和 Ferrer 还正在开展一项针对 ALS 的 III 期临床试验，研究药物 pridopidine。.

如需了解这些公司的更多信息，请访问 www.prilenia.com 或 www.ferrer.com.

如需了解有关 PRECISE-HD 的更多信息，请访问 www.clinicaltrials.gov（NCT07609108） 以及 PRECISE-HD 研究网站（www.precisehdtrial.com) 即将推出。.

⚠ 重要说明
普利多匹定是一种试验性药物，尚未获得任何监管机构批准使用。其安全性和有效性尚未确定。本更新仅供参考，不构成医疗建议。在就治疗方案或参与临床研究作出任何决定之前，请咨询您的医疗保健提供者。.

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