一次测试,多种后果

为什么亨廷顿舞蹈症基因检测对某些人可能有意义? 没有人会轻易做出这样的决定 接受亨廷顿舞蹈症基因检测的问题并不 [...]
uniQure 提供最新监管信息

亲爱的亨廷顿氏病社区,在我们最近与美国食品和药物管理局(FDA)举行的 A 类会议之后,我们特写此信与大家分享最新进展。 2026 年 3 月 2 日,uniQure [...]
Harness Therapeutics 提名 HRN001 候选药物用于 HD 研究并成立临床顾问委员会

Harness Therapeutics提名亨廷顿氏症首创候选药物HRN001并成立临床顾问委员会 英国剑桥,2026年2月16日:Harness Therapeutics(以下简称 ‘Harness’)是一家生物技术公司,致力于开发以前无法治疗的[......]
诺华宣布推出 INVEST-HD

诺华开发用于 HD 的 Votoplam:INVEST-HD 3 期试验信息现已发布 2026 年 2 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区,我们很高兴与大家分享有关开发 [...] 的最新进展。
Sarepta Therapeutics 宣布其亨廷顿氏病研究治疗药物 SRP-1005 的临床试验申请获得批准

被称为INSIGHTT的SRP-1005的首次人体临床研究预计将于2026年第二季度开始 美国马萨诸塞州坎布里奇--(美国商业资讯)--2026年2月4日--全球领先的Sarepta Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:SRPT)[......]
SKY-0515 的最新情况

亲爱的亨廷顿氏病社区的朋友们,我们想与大家分享正在进行的SKY-0515研究的最新进展,SKY-0515是一种正在研究的亨廷顿氏病(HD)治疗药物。科学新闻 [...]
uniQure 宣布与 FDA 会面

美国东部时间 2026 年 1 月 9 日上午 7:05 uniQure 宣布将与 FDA 举行 A 类会议 美国马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹,2026 年 1 月 9 日(环球新闻报道)--全球领先的 [...] 生物制药公司 uniQure N.V.(纳斯达克股票代码:QURE)宣布将与 FDA 举行 A 类会议。
来自 LoQus23 的最新消息

LoQus23 Therapeutics 是一家研究小分子药物的生物技术公司,这些药物可以阻止亨廷顿氏病 (HD)、肌营养不良型 [...] 的病因和驱动因素--致病性三联体扩张。
新一期POINT-HD研究

全新一期POINT-HD研究启动:选择性降低亨廷顿蛋白水平的新疗法尊敬的亨廷顿病社区领袖们:应各位要求获取研究进展更新,我们欣然分享[…]
关于 uniQure 初步结果的 EHDN 平台会议 “摘要:解读迄今取得的成果”

华沙,2025年11月19日。亲爱的会员们,你们可能知道,昨天欧洲亨廷顿氏病网络(EHDN)举办了一场关于uniQure公司初步研究成果的研讨会。