分类： 新闻

PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点

2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周血液 HTT 蛋白降低率呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床指标呈剂量依赖性趋势 [...]

2025 年五月宣传月--关注 HD：一日一行动

每年五月，世界各地的人们都会聚集在一起，共同关注亨廷顿舞蹈症（HD）。从家庭和护理人员到临床医生、研究人员和倡导者，我们团结在一起 [...]

UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号

~ 基于 I/II 期临床试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法认定 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指导 [...]

第二阶段 GENERATION HD2 研究的最新进展

罗氏公司宣布继续进行 "GENERATION HD2 "二期临床试验，评估托米奈森对亨廷顿氏病早期患者的治疗效果。经过一个独立委员会的中期分析，没有发现[...]

2025 年人类发展青年联盟大会回顾

2025 年国际亨廷顿青年大会汇聚了来自世界各地的青年、家庭、研究人员和专业人士，为亨廷顿氏病社区奉献了一场难忘的盛会。在鼓舞人心的三天里，[...]

3月23日：亨廷顿氏病社区庆祝感恩日

感恩节 "是一种表彰 HD 家庭与临床医生和科学家合作的方式，这种合作始于 20 世纪 80 年代为确定亨廷顿氏病基因所做的努力，[......］

塔尼塔-艾伦（Tanita Allen）的 "被赋权"（Be Empowered），IHA 新网站专栏

塔尼塔-艾伦（Tanita Allen）是亨廷顿氏症的忠实拥护者，也是她呕心沥血撰写的回忆录《我们存在》的作者。

SOM 生物技术公司宣布 2b 期研究结果

SOM 生物技术公司公布了 SOM3355 的 2b 期研究结果，结果表明，SOM3355 具有独特的特征，可显著改善亨廷顿氏病患者的舞蹈症，而且安全可靠，不会出现嗜睡、[...].

2025 年罕见病日运动

国际亨廷顿协会（International Huntington Association）与欧洲亨廷顿协会（European Huntington Association）合作，正在为 2 月 28 日的 "2025 年罕见病日"（Rare Disease Day 2025）组织一场宣传活动。今年罕见病日的口号是[...]

RDI 推出青年领导力计划

国际罕见病协会（RDI）宣布启动 RDI 青年领袖计划，该计划旨在吸引罕见病社区的年轻人参与并增强他们的能力。该计划旨在 [...]