新闻 - 国际亨廷顿协会

SOM 生物技术公司完成了治疗亨廷顿舞蹈症的 IIb 期研究的招募过程

基于独特的专有人工智能平台（SOMAIPRO®）的临床阶段药物研发公司SOM生物技术公司（SOM Biotech）欣喜地宣布，SOM3355治疗亨廷顿舞蹈症的IIb期临床研究招募工作已经完成。在IIa期研究之后，SOM3355的阅读更多...

Prilenia 公司今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据 Prilenia 首席执行官 Michael Hayden 博士称："普利多哌啶在对患者和家属非常重要的独立指标上显示出一致的治疗效果。这些阅读更多...

以色列魏兹曼研究所（Weizmann Institute）的科学家发表了一项动物实验结果，该实验为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。他们发现，名为 SPI-24 和 SPI-77 的两种小分子可以有效减少大脑中突变亨廷汀蛋白的表达，同时保留正常基因。阅读更多...

正式宣布！国际亨廷顿协会现已成为国际罕见病协会（RDI）的一部分。这对国际亨廷顿协会来说是巨大的一步，因为这意味着我们不仅在HD社区，而且在罕见病社区都发挥着重要作用。"我们很高兴阅读更多...

~ 接受 AMT-130 治疗的患者继续显示出神经功能得到保护的证据，与纳入标准匹配的自然病史相比，具有潜在的剂量依赖性临床益处 ~ ~ CSF NfL 平均值继续显示出良好的趋势，低剂量患者在 30 个月时低于基线，而高剂量患者接近基线。阅读更多...

巴西亨廷顿协会（ABH - Associação Brasil Huntington）非常活跃，为社区开展了许多活动。这种程度的承诺至关重要，因为它不仅造福于受该疾病影响的人们，而且还提高了人们对亨廷顿氏病的认识。本文作为阅读更多...

阿什利-克拉克（Ashley Clarke）是亨廷顿氏病青年组织（HDYO）的大使，同时也是亨廷顿氏病社区咨询委员会（HD-CAB）的倡导者。 2022 年，在 HD-CAB 咨询委员会与 uniQure 举行会议之后，Ashley 阅读更多...

Jasmine 和 Sai 是来自美国的高中生。这两个年轻人决心改变现状，并激励他人效仿。他们发起并管理的一项筹款活动最近为亨廷顿氏症筹集到了令人难以置信的 $2000 美元。虽然最初计划将价值投入到阅读更多...

继去年获得众议院批准后，第 5060/13 号法案最终于上个月（6 月 21 日）在《联邦官方日记》上公布，将 9 月 27 日定为 "全国亨廷顿氏病宣传日"。总统正式宣布设立该纪念日阅读更多...

亨廷顿舞蹈症患者群体已经对迪米特里-波菲的冒险经历耳熟能详，现在，全世界也都知道了。为了提高人们对亨廷顿氏症的认识，这位法国旅行者正在进行一次穿越整个南美洲的自行车旅行，现在他将有自己的纪录片来报道他的旅程。史诗般的 18.000 公里（11.200 英里）阅读更多...