分类： 新闻

ADORE-DH - 潜在的干细胞疗法

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil（一家提供全面服务的临床研究机构）赞助，旨在 [...]...

uniQure 宣布 AMT-130 治疗亨廷顿氏病患者的关键性 I/II 期研究取得积极的初步结果

2025 年 9 月 24 日 PDF 版 ~ 关键性研究达到了主要终点；根据 cUHDRS 测定，与倾向 [...] 相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时显示出显著的 75% 疾病减缓效果。

天鹰报告 C 组数据

今天早些时候，天鹰公司（Skyhawk）就其SKY-0515第一阶段试验的C部分提供了以下最新消息。--亲爱的天鹰之友和同事们，今天我们非常高兴地宣布 [...]

Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息

2025 年 7 月 25 日，荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)--Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 的 [...] 药品委员会批准了 Prilenia Therapeutics B.V. 的新药上市。

亨廷顿学院 "是一个全新的高清专用电子学习平台，现已推出

欧洲亨廷顿协会在欧洲联盟赠款的支持下，与比利时法语区亨廷顿联盟、保加利亚亨廷顿协会和 ACHE [...] 合作。

PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点

2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周血液 HTT 蛋白降低率呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床指标呈剂量依赖性趋势 [...]

2025 年五月宣传月--关注 HD：一日一行动

每年五月，世界各地的人们都会聚集在一起，共同关注亨廷顿舞蹈症（HD）。从家庭和护理人员到临床医生、研究人员和倡导者，我们团结在一起 [...]

UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号

~ 基于 I/II 期临床试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法认定 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指导 [...]

第二阶段 GENERATION HD2 研究的最新进展

罗氏公司宣布继续进行 "GENERATION HD2 "二期临床试验，评估托米奈森对亨廷顿氏病早期患者的治疗效果。经过一个独立委员会的中期分析，没有发现[...]

2025 年人类发展青年联盟大会回顾

2025 年国际亨廷顿青年大会汇聚了来自世界各地的青年、家庭、研究人员和专业人士，为亨廷顿氏病社区奉献了一场难忘的盛会。在鼓舞人心的三天里，[...]