分类： 新闻

uniQure 公布最新中期积极数据，显示 AMT-130 治疗 HD 的 I/II 期试验疾病进展放缓

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在24个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。

Wave 生命科学公司宣布 SELECT-HD 1b/2a 期试验取得积极成果，首次在临床上证明可降低亨廷顿氏症患者的等位基因选择性突变亨廷廷蛋白水平

今天，Wave生命科学公司宣布了对研究疗法WVE-003进行评估的1b/2a期安慰剂对照试验SELECT-HD的积极结果。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低毒性突变亨廷汀（mHTT）[...]

PTC 今天宣布，其口服 PTC518 的 2 期 PIVOT-HD 研究在 12 个月内取得了令人鼓舞的结果  

在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，[...]

Sage Therapeutics 公司的 2 期研究证实了亨廷顿氏症对认知的影响

本周早些时候，赛智治疗公司（Sage Therapeutics）公布了他们的SURVEYOR研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。 他们使用HD-认知评估电池（HD-CAB）测量了[...] 的差异。

中东和北非的最新情况

上个月在阿布扎比举行的中东和北非罕见病大会上，IHA 主席斯文-奥拉夫-奥尔森（Svein Olaf Olsen）就亨廷顿氏病发表了主旨演讲。他谈到迫切需要[...]

FDA 授予 uniQure 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号

今天，亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure 公司宣布，该公司已获得再生医学高级疗法（RMAT）"研究性基因疗法 AMT-130 指定 [...] 。

高清患者免费在线心理治疗计划

英国雷丁大学（University of Reading）的医生为亨廷顿氏病患者开发了一个免费的在线心理治疗项目。 这是一个研究项目的一部分，该项目研究人们如何[...]

巴基斯坦资助成立亨廷顿氏病新协会 - HDSOP

巴基斯坦亨廷顿氏症协会成立 2024年4月24日 上周，又一个全国性协会成立了。 巴基斯坦亨廷顿氏病协会（HDSOP）加入了越来越多的 [...] 协会行列。

SOM 生物技术公司完成了治疗亨廷顿舞蹈症的 IIb 期研究的招募过程

SOM生物技术公司（SOM Biotech）是一家基于独特的专有人工智能平台（SOMAIPRO®）的临床阶段药物发现和开发公司，该公司欣喜地宣布，IIb期临床 [...] 的招募工作已经完成。

Prilenia 计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请

Prilenia 公司今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据迈克尔-[...]博士称