分类： 新闻

RDI 推出青年领导力计划

国际罕见病协会（RDI）宣布启动 RDI 青年领袖计划，该计划旨在吸引罕见病社区的年轻人参与并增强他们的能力。该计划旨在 [...]

12 岁儿童出版关于亨廷顿氏症的儿童读物

多伦多学生写书让别人善待她的爷爷 2024 年 12 月 11 日 - 加拿大安大略省多伦多市，大多数人从未听说过亨廷顿氏病。这种认识的缺乏 [...]

UniQure 宣布与 FDA 就 AMT-130 加速审批途径的关键要素达成一致

昨天，uniQure 发布了一份新闻稿，宣布与美国食品和药物管理局（FDA）就 uniQure 的 AMT-130 亨廷顿氏症治疗项目加速审批途径的关键要素达成一致 [...] 。

迪米特里-波菲的纪录片 "当下 "现已在 Youtube 上发布

迪米特里-波菲（Dimitri Poffé）是 HD 社区的知名成员。在亨廷顿氏症检测呈阳性之后，迪米特里开始了他的南美自行车之旅。在这个名为 "探索 "的项目中 [...]

PTC Therapeutics 与诺华公司就 PTC518 亨廷顿氏症项目达成全球许可与合作协议

2024年12月2日 - PTC将在交易完成时获得10亿美元现金 -- PTC有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑 -- PTC将分享美国和[...] 的利润。

Sage Therapeutics 停止开发用于治疗 HD 的 dalzanemdor

2 期 DIMENSION 研究未达到主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好；未观察到新的安全性信号。

伙伴关系的力量。瑞士和中国树立了榜样。

在这段视频中，瑞士伯尔尼亨廷顿舞蹈症（HD）中心主任让-马克-布根德教授和中国HD协会会长曹曦谈论了[...]的益处。

宜居生活》--一本重点介绍世界各地受 HD 影响的人们的故事的新书

新闻稿 - 2024 年 10 月 25 日，美国爱达荷州莫斯科市我们很高兴地宣布，一本关于亨廷顿氏病（HD）的新书《宜居的生活》正式出版：与亨廷顿氏症患者的对话 [...]

LoQus23 Therapeutics 公司宣布融资 3500 万英镑，用于开发一种抑制亨廷顿氏病体细胞扩增的新药

英国剑桥，2024 年 10 月 2 日--LoQus23 Therapeutics 有限公司（以下简称 "LoQus23"）是一家私营生物技术公司，正在研究可阻止 DNA 不稳定性并减缓亨廷顿氏病、肌营养不良症等神经退行性疾病的小分子药物 [...]...

FDA 授予 PTC518 亨廷顿氏病项目快速通道称号

PTC518 是一种口服药物，能减少导致疾病进展的变异亨廷汀蛋白的生成。 获得 "快速通道 "认证的项目可以从与 FDA 的早期互动中获益，并有可能 [...]...