分类： 新闻

uniQure 宣布 AMT-130 基因疗法治疗亨廷顿氏病的 I/II 期临床试验最新进展

~ 接受 AMT-130 治疗的患者继续显示出神经功能得到保护的证据，与纳入标准匹配的自然病史相比，具有潜在的剂量依赖性临床益处 ~ ~ 平均 [...]

增强社区能力：巴西亨廷顿协会（ABH）近期活动回顾

巴西亨廷顿协会（ABH - Associação Brasil Huntington）非常活跃，为社区开展了许多活动。这种程度的承诺至关重要，因为它不仅 [...]

高清宣传员 Ashley Clarke 分享她在 uniQure 总部的经历

阿什利-克拉克是亨廷顿氏症青年组织（HDYO）的大使，同时也是亨廷顿氏症社区咨询委员会（HD-CAB）的倡导者。

抗击亨廷顿病：两名年轻中学生如何为亨廷顿病筹集到 $2000 的善款

Jasmine 和 Sai 是来自美国的高中生。 他们是两个决心改变世界并激励他人效仿的年轻人。 一项筹款活动 [...]

巴西正式设立全国亨廷顿氏病日

继去年获得众议院批准后，第 5060/13 号法案最终于上个月（6 月 21 日）在《联邦官方日记》上公布，成立了 [...] 议会。

迪米特里-波菲（探索亨廷顿）在一部新的纪录片中展示了他的冒险经历

高清社区已经对迪米特里-波菲的冒险经历了如指掌，现在，全世界也都知道了。这位法国旅行家正骑着自行车穿越整个南美洲，前往 [...] 。

2024年中东和北非罕见病组织年会暨展览会

中东和北非罕见病组织宣布，第三届年会--中东和北非罕见病组织 2024 年年会暨展览会将在迪拜 Movenpick Grand Al Bustan 举行 [...]

PTC Therapeutics公司分享PIVOT-HD临床试验在亨廷顿病患者中的积极中期数据

2023 年 6 月 21 日 PDF 版--12 周内血液亨廷汀（HTT）蛋白水平呈剂量依赖性降低--耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件或 NfL 峰值--会议 [...]

uniQure公司宣布AMT-130基因疗法治疗亨廷顿氏病的美国I/II期临床试验的最新情况

~ AMT-130 在两个剂量组群中的耐受性仍然普遍良好 ~ ~ AMT-130 治疗的患者与基线相比功能得到保留，与自然病史相比临床获益 [...]

葡萄牙全国亨廷顿氏症日

今天，6 月 15 日，是葡萄牙全国亨廷顿氏病日。为了纪念这个特殊的日子，我们收到了葡萄牙亨廷顿症患者协会（Associação Portuguesa de Doentes de Huntington，APDH）的致辞 [...]