分类： 新闻

2023年罕见病日活动

加入我们的罕见病日活动！2 月 28 日是罕见病日，在这一天，罕见病社区将聚集在一起，为全球罕见病寻求支持并提高人们对罕见病的认识 [...]

罗氏/基因泰克关于GENERATION HD2研究的最新进展

罗氏/基因泰克宣布，GENERATION HD2 II 期研究现已开始。这对国际社会来说是个好消息，因为该研究计划在 15 个国家（阿根廷、[...] ）开展。

诺华公司结束VIBRANT-HD研究

诺华公司（Novartis）今天发布了一个令人难以接受的消息：由于一些参与者出现了副作用，他们将停止对Branaplam的VIBRANT-HD研究。阅读诺华公司信函全文 即使这一消息[...]

国际亨廷顿协会收到一笔非常慷慨的捐款

International Huntington Association has received a very generous donation. A Norwegian donor is behind the donation. He wishes to remain anonymous. The money is earmarked for a new position at […]

uniQure公司宣布他们正在恢复AMT-130试验中较高剂量水平的患者招募工作

uniQure公司致亨廷顿氏病社区的一封信 亲爱的亨廷顿氏病社区成员，今天上午，uniQure公司发布了一份新闻稿，其中包括我们的AMT-130临床试验的最新进展 [...] 。

浪潮生命科学公司宣布1b/2a期SELECT-HD试验取得积极进展，初步结果表明WVE-003在亨廷顿病中具有等位基因选择的目标参与性

美国东部时间2022年9月20日上午7:30 PDF版 单剂量WVE-003总体安全且耐受性良好 单剂量30 [...] 后，CSF突变杭汀蛋白（mHTT）减少 [...]

uniQure公司宣布AMT-130基因疗法治疗亨廷顿病的I/II期临床试验低剂量队列的最新情况

~ 治疗耐受性总体良好，随访一年的治疗患者未出现与 AMT-130 相关的重大安全性问题 ~ ~ 突变 HTT 的平均减少量为 53.8% [...]

Annexon Biosciences更新试验结果

ANNEXON BIOSCIENCES 公司报告第二阶段临床试验结果，证明对杭丁顿氏病的临床疗效与上游经典复方抑制剂有关 6 月 7 日，处于临床阶段的生物制药公司 ANNEXON [...] 发布了一项新的临床试验结果。

五月宣传月总结

2022 年五月宣传月结束了。在网络研讨会、周末出游和 "为高清点亮"（Light It Up For HD）活动之间，来自不同 [...] 部门的倡议层出不穷。

网络研讨会 - 为亨廷顿探索。迪米特里-波菲在拉丁美洲的冒险之旅

为了以最鼓舞人心和充满希望的方式结束 "五月宣传月"，国际亨廷顿协会和欧洲亨廷顿协会与亨廷顿症患者迪米特里-波菲（Dimitri Poffé）举行了一次网络研讨会。