Sage Therapeutics 公司的 2 期研究证实了亨廷顿氏症对认知的影响

本周早些时候,赛智治疗公司(Sage Therapeutics)公布了他们的SURVEYOR研究结果,该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。 他们使用HD-认知评估电池(HD-CAB)测量了[...] 的差异。
中东和北非的最新情况

上个月在阿布扎比举行的中东和北非罕见病大会上,IHA 主席斯文-奥拉夫-奥尔森(Svein Olaf Olsen)就亨廷顿氏病发表了主旨演讲。他谈到迫切需要[...]
FDA 授予 uniQure 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号

今天,亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure 公司宣布,该公司已获得再生医学高级疗法(RMAT)"研究性基因疗法 AMT-130 指定 [...] 。
高清患者免费在线心理治疗计划

英国雷丁大学(University of Reading)的医生为亨廷顿氏病患者开发了一个免费的在线心理治疗项目。 这是一个研究项目的一部分,该项目研究人们如何[...]
巴基斯坦资助成立亨廷顿氏病新协会 - HDSOP

巴基斯坦亨廷顿氏症协会成立 2024年4月24日 上周,又一个全国性协会成立了。 巴基斯坦亨廷顿氏病协会(HDSOP)加入了越来越多的 [...] 协会行列。
SOM 生物技术公司完成了治疗亨廷顿舞蹈症的 IIb 期研究的招募过程

SOM生物技术公司(SOM Biotech)是一家基于独特的专有人工智能平台(SOMAIPRO®)的临床阶段药物发现和开发公司,该公司欣喜地宣布,IIb期临床 [...] 的招募工作已经完成。
Prilenia 计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请

Prilenia 公司今天宣布,他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据迈克尔-[...]博士称
这一突破为 HD 患者带来了新希望

以色列魏兹曼研究所(Weizmann Institute)的科学家们公布了一项动物研究的结果,这项研究为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。 他们发现了两种[...]
国际亨廷顿协会现在是国际罕见病协会的成员!

正式宣布!国际亨廷顿协会现已成为国际罕见病协会(RDI)的一部分。这对国际亨廷顿协会来说是巨大的一步,因为这意味着我们不仅[...]
uniQure 宣布 AMT-130 基因疗法治疗亨廷顿氏病的 I/II 期临床试验最新进展

~ 接受 AMT-130 治疗的患者继续显示出神经功能得到保护的证据,与纳入标准匹配的自然病史相比,具有潜在的剂量依赖性临床益处 ~ ~ 平均 [...]