SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety 阅读更多...
2024 年 12 月 2 日 - PTC 将在交易完成时获得 10 亿美元现金 - PTC 有资格获得高达 19 亿美元的开发、监管和销售里程碑 - PTC 将分享美国境内的利润以及美国境外净销售额的两位数分级特许权使用费 - 诺华将在安慰剂对照试验部分完成后承担全球开发、生产和商业责任。 阅读更多...
2 期 DIMENSION 研究未达到主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好；未观察到新的安全性信号 基于这些数据，公司不计划进一步开发 dalzanemdor 马萨诸塞州坎布里奇--(美国商业资讯)--2024 年 11 月 20 日--赛杰治疗公司（纳斯达克股票代码：SAGE）今天公布了 2 期 DIMENSION 研究的初步结果。 阅读更多...
2024 年 10 月 2 日，英国剑桥--LoQus23 Therapeutics 有限公司（以下简称 "LoQus23"）是一家私营生物技术公司，致力于研究可阻止 DNA 不稳定性并减缓亨廷顿氏病、1 型肌营养不良症和类似三重重复扩增疾病的神经变性的小分子药物。 阅读更多...
Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以延缓神经退行性疾病和神经发育障碍的进展，该公司已向欧洲药品管理局 (EMA) 提交了普利多匹定治疗亨廷顿氏病 (HD) 的欧洲上市许可申请 (MAA)。MAA 阅读更多...
"uniQure 公司首席医疗官、医学博士 Walid Abi-Saab 表示："我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在 24 个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中 NfL 的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。"我们相信这是第一例研究性药物的临床试验。 阅读更多...
今天，Wave Life Sciences 公司宣布了 SELECT-HD 的积极结果，这是我们评估研究疗法 WVE-003 的 1b/2a 期安慰剂对照试验。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低亨廷顿氏病患者体内有毒的突变型亨廷汀（mHTT）蛋白，并保留健康的野生型亨廷汀（wtHTT）蛋白。试验结果在分析中，比较了 阅读更多...
在第 12 个月，服用 5 毫克和 10 毫克剂量时，血液中的突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，5 毫克和 10 毫克剂量的 mHTT 分别降低了 21% 和 43%。此外，PTC518 治疗还可导致 阅读更多...
本周早些时候，Sage Therapeutics 公司公布了他们的 SURVEYOR 研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。 他们使用HD认知评估电池（HD-CAB）测量了29名健康志愿者和40名HD患者之间的差异。 作为次要结果，该研究测量了该药物的安全性和耐受性 阅读更多...
今天，我们亨廷顿社区非常高兴。 IHA主席斯文-奥拉夫-奥尔森（Svein Olaf Olsen）说："Uniqure宣布该公司已获得再生医学高级疗法（RMAT）'亨廷顿氏病基因疗法AMT-130研究指定'，这非常令人鼓舞。 RMAT "许可 "基于 阅读更多...
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