关于普利多匹丁治疗亨廷顿病的全新确证性“PRECISE-HD”研究将于6月开始招募受试者

发布日期:2026年7月7日 尊敬的HD社区成员: 我们在此分享关于PRECISE-HD确认性研究(Pridopidine III期研究,旨在评估其在[…]中的临床效果和安全性)的最新进展……
罗氏/基因泰克终止临床试验

今天,罗氏公布了一则令人遗憾的消息。在对数据进行仔细审查后,该公司决定终止其两项亨廷顿病研究:GENERATION HD2 和 POINT-HD。我们已提供了相关概述 […]
uniQure宣布计划就AMT-130治疗亨廷顿病提交生物制品许可申请(BLA)

I/II期临床试验的3年分析结果可作为向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA)以获得加速批准的主要依据——公司计划提交该BLA […]
Skyhawk Therapeutics 宣布 SKY-0515 治疗亨廷顿氏病的 1/2 期临床试验十二个月中期结果

为期12个月的研究结果显示,亨廷顿综合评分量表(cUHDRS)的评分比基线值提高了+0.38分,而倾向得分加权的自然史评分预期下降了-0.92分[......]
诺华公司发布治疗亨廷顿氏症的令人鼓舞的消息

我们从诺华制药公司收到了一份有趣的最新消息,内容是关于他们目前正在测试的亨廷顿氏症药物。 您是否还记得一项名为PIVOT-HD的研究 [...]?
uniQure 提供最新监管信息

亲爱的亨廷顿氏病社区,在我们最近与美国食品和药物管理局(FDA)举行的 A 类会议之后,我们特写此信与大家分享最新进展。 2026 年 3 月 2 日,uniQure [...]
Harness Therapeutics 提名 HRN001 候选药物用于 HD 研究并成立临床顾问委员会

Harness Therapeutics提名亨廷顿氏症首创候选药物HRN001并成立临床顾问委员会 英国剑桥,2026年2月16日:Harness Therapeutics(以下简称 ‘Harness’)是一家生物技术公司,致力于开发以前无法治疗的[......]
诺华宣布推出 INVEST-HD

诺华开发用于 HD 的 Votoplam:INVEST-HD 3 期试验信息现已发布 2026 年 2 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区,我们很高兴与大家分享有关开发 [...] 的最新进展。
Sarepta Therapeutics 宣布其亨廷顿氏病研究治疗药物 SRP-1005 的临床试验申请获得批准

被称为INSIGHTT的SRP-1005的首次人体临床研究预计将于2026年第二季度开始 美国马萨诸塞州坎布里奇--(美国商业资讯)--2026年2月4日--全球领先的Sarepta Therapeutics公司(纳斯达克股票代码:SRPT)[......]
SKY-0515 的最新情况

亲爱的亨廷顿氏病社区的朋友们,我们想与大家分享正在进行的SKY-0515研究的最新进展,SKY-0515是一种正在研究的亨廷顿氏病(HD)治疗药物。科学新闻 [...]