分类： 研究

uniQure 宣布与 FDA 会面

美国东部时间 2026 年 1 月 9 日上午 7:05 uniQure 宣布将与 FDA 举行 A 类会议 美国马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹，2026 年 1 月 9 日（环球新闻报道）--全球领先的 [...] 生物制药公司 uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）宣布将与 FDA 举行 A 类会议。

来自 LoQus23 的最新消息

LoQus23 Therapeutics 是一家研究小分子药物的生物技术公司，这些药物可以阻止亨廷顿氏病 (HD)、肌营养不良型 [...] 的病因和驱动因素--致病性三联体扩张。

新一期POINT-HD研究

全新一期POINT-HD研究启动：选择性降低亨廷顿蛋白水平的新疗法尊敬的亨廷顿病社区领袖们：应各位要求获取研究进展更新，我们欣然分享[…]

关于 uniQure 初步结果的 EHDN 平台会议 “摘要：解读迄今取得的成果”

华沙，2025年11月19日。亲爱的会员们，你们可能知道，昨天欧洲亨廷顿氏病网络（EHDN）举办了一场关于uniQure公司初步研究成果的研讨会。

uniQure 提供 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的最新监管信息

2025 年 11 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区，我们今天发布了一份新闻稿，宣布 uniQure 在最近的生物制品预[...] 中收到了美国食品药品管理局 (FDA) 的反馈意见。

ADORE-DH - 潜在的干细胞疗法

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil（一家提供全面服务的临床研究机构）赞助，旨在 [...]...

uniQure 宣布 AMT-130 治疗亨廷顿氏病患者的关键性 I/II 期研究取得积极的初步结果

2025 年 9 月 24 日 PDF 版 ~ 关键性研究达到了主要终点；根据 cUHDRS 测定，与倾向 [...] 相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时显示出显著的 75% 疾病减缓效果。

天鹰报告 C 组数据

今天早些时候，天鹰公司（Skyhawk）就其SKY-0515第一阶段试验的C部分提供了以下最新消息。--亲爱的天鹰之友和同事们，今天我们非常高兴地宣布 [...]

Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息

2025 年 7 月 25 日，荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)--Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 的 [...] 药品委员会批准了 Prilenia Therapeutics B.V. 的新药上市。

PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点

2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周血液 HTT 蛋白降低率呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床指标呈剂量依赖性趋势 [...]