分类： 研究

ADORE-DH - 潜在的干细胞疗法

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil（一家提供全面服务的临床研究机构）赞助，旨在 [...]...

uniQure 宣布 AMT-130 治疗亨廷顿氏病患者的关键性 I/II 期研究取得积极的初步结果

2025 年 9 月 24 日 PDF 版 ~ 关键性研究达到了主要终点；根据 cUHDRS 测定，与倾向 [...] 相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时显示出显著的 75% 疾病减缓效果。

天鹰报告 C 组数据

今天早些时候，天鹰公司（Skyhawk）就其SKY-0515第一阶段试验的C部分提供了以下最新消息。--亲爱的天鹰之友和同事们，今天我们非常高兴地宣布 [...]

Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息

2025 年 7 月 25 日，荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)--Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 的 [...] 药品委员会批准了 Prilenia Therapeutics B.V. 的新药上市。

PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点

2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周血液 HTT 蛋白降低率呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床指标呈剂量依赖性趋势 [...]

UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号

~ 基于 I/II 期临床试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法认定 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指导 [...]

第二阶段 GENERATION HD2 研究的最新进展

罗氏公司宣布继续进行 "GENERATION HD2 "二期临床试验，评估托米奈森对亨廷顿氏病早期患者的治疗效果。经过一个独立委员会的中期分析，没有发现[...]

SOM 生物技术公司宣布 2b 期研究结果

SOM 生物技术公司公布了 SOM3355 的 2b 期研究结果，结果表明，SOM3355 具有独特的特征，可显著改善亨廷顿氏病患者的舞蹈症，而且安全可靠，不会出现嗜睡、[...].

PTC Therapeutics 与诺华公司就 PTC518 亨廷顿氏症项目达成全球许可与合作协议

2024年12月2日 - PTC将在交易完成时获得10亿美元现金 -- PTC有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑 -- PTC将分享美国和[...] 的利润。

Sage Therapeutics 停止开发用于治疗 HD 的 dalzanemdor

2 期 DIMENSION 研究未达到主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好；未观察到新的安全性信号。