研究 - 第 2 页 - 国际亨廷顿协会

Sage Therapeutics 停止开发用于治疗 HD 的 dalzanemdor

2 期 DIMENSION 研究未达到主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好；未观察到新的安全性信号。

英国剑桥，2024 年 10 月 2 日--LoQus23 Therapeutics 有限公司（以下简称 "LoQus23"）是一家私营生物技术公司，正在研究可阻止 DNA 不稳定性并减缓亨廷顿氏病、肌营养不良症等神经退行性疾病的小分子药物 [...]...

Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以延缓神经退行性疾病和神经发育障碍的进展。

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在24个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。

今天，Wave生命科学公司宣布了对研究疗法WVE-003进行评估的1b/2a期安慰剂对照试验SELECT-HD的积极结果。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低毒性突变亨廷汀（mHTT）[...]

在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，[...]

本周早些时候，赛智治疗公司（Sage Therapeutics）公布了他们的SURVEYOR研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。他们使用HD-认知评估电池（HD-CAB）测量了[...] 的差异。

今天，亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure 公司宣布，该公司已获得再生医学高级疗法（RMAT）"研究性基因疗法 AMT-130 指定 [...] 。

SOM生物技术公司（SOM Biotech）是一家基于独特的专有人工智能平台（SOMAIPRO®）的临床阶段药物发现和开发公司，该公司欣喜地宣布，IIb期临床 [...] 的招募工作已经完成。

Prilenia 公司今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据迈克尔-[...]博士称