分类： 研究

Sage Therapeutics 公司的 2 期研究证实了亨廷顿氏症对认知的影响

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

FDA 授予 uniQure 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]

SOM 生物技术公司完成了治疗亨廷顿舞蹈症的 IIb 期研究的招募过程

SOM生物技术公司（SOM Biotech）是一家基于独特的专有人工智能平台（SOMAIPRO®）的临床阶段药物发现和开发公司，该公司欣喜地宣布，IIb期临床 [...] 的招募工作已经完成。

Prilenia 计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请

Prilenia 公司今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据迈克尔-[...]博士称

这一突破为 HD 患者带来了新希望

以色列魏兹曼研究所（Weizmann Institute）的科学家们公布了一项动物研究的结果，这项研究为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。 他们发现了两种[...]

uniQure 宣布 AMT-130 基因疗法治疗亨廷顿氏病的 I/II 期临床试验最新进展

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean […]

PTC Therapeutics公司分享PIVOT-HD临床试验在亨廷顿病患者中的积极中期数据

2023 年 6 月 21 日 PDF 版--12 周内血液亨廷汀（HTT）蛋白水平呈剂量依赖性降低--耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件或 NfL 峰值--会议 [...]

uniQure公司宣布AMT-130基因疗法治疗亨廷顿氏病的美国I/II期临床试验的最新情况

~ AMT-130 continues to be generally well-tolerated across both dose cohorts ~ ~ Patients treated with AMT-130 show preserved function compared to baseline and clinical benefits relative to natural history […]

Prilenia宣布证明HD研究的结果：充满希望，但结果喜忧参半!

今天（4 月 25 日），普利森尼宣布了针对亨廷顿舞蹈症的 PROOF-HD 临床试验结果。一些参与者从普利啶药物中获得了明显的益处，而另一些人则完全没有受益。 这 [...]

Prilenia实现了亨廷顿病3期PROOF-HD临床研究的最后一个病人的最后一次访问

PROOF-HD 是亨廷顿氏病晚期研究中唯一一项以临床进展为目标的研究；预计将于 2023 年第二季度初得出初步结果 荷兰 NAARDEN 和马萨诸塞州沃尔瑟姆，2023 年 3 月 28 日 - Prilenia Therapeutics B.V.，一家 [...] 研发公司，将于 2023 年第二季度初得出初步结果。