研究 - 第 3 页 - 国际亨廷顿协会

UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号

~ 基于 I/II 期临床试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法认定 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指导 [...]

罗氏公司宣布继续进行 "GENERATION HD2 "二期临床试验，评估托米奈森对亨廷顿氏病早期患者的治疗效果。经过一个独立委员会的中期分析，没有发现[...]

SOM 生物技术公司公布了 SOM3355 的 2b 期研究结果，结果表明，SOM3355 具有独特的特征，可显著改善亨廷顿氏病患者的舞蹈症，而且安全可靠，不会出现嗜睡、[...].

2024年12月2日 - PTC将在交易完成时获得10亿美元现金 -- PTC有资格获得高达19亿美元的开发、监管和销售里程碑 -- PTC将分享美国和[...] 的利润。

2 期 DIMENSION 研究未达到主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好；未观察到新的安全性信号。

英国剑桥，2024 年 10 月 2 日--LoQus23 Therapeutics 有限公司（以下简称 "LoQus23"）是一家私营生物技术公司，正在研究可阻止 DNA 不稳定性并减缓亨廷顿氏病、肌营养不良症等神经退行性疾病的小分子药物 [...]...

Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以延缓神经退行性疾病和神经发育障碍的进展。

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在24个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。

今天，Wave生命科学公司宣布了对研究疗法WVE-003进行评估的1b/2a期安慰剂对照试验SELECT-HD的积极结果。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低毒性突变亨廷汀（mHTT）[...]

在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，[...]