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浪潮生命科学公司宣布1b/2a期SELECT-HD试验取得积极进展，初步结果表明WVE-003在亨廷顿病中具有等位基因选择的目标参与性
2022年9月20日上午7:30 EDT PDF版 单剂量的WVE-003似乎普遍安全且耐受性良好 单剂量30或60毫克后，CSF突变亨廷顿蛋白（mHTT）减少；两个队列的平均mHTT比基线减少22%（中位数减少30%） 单剂量后85天 阅读更多...
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uniQure公司宣布AMT-130基因疗法治疗亨廷顿病的I/II期临床试验低剂量队列的最新情况
~ 在接受AMT-130治疗的患者中，通过一年的随访，治疗总体上耐受性良好，没有与AMT-130有关的重大安全问题 ~ ~ 在接受AMT-130治疗的可评估患者中，12个月时观察到脑脊髓液（CSF）中突变HTT（mHTT）平均减少53.8% ~ ~ 神经丝光 阅读更多...
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Annexon Biosciences更新试验结果
ANNEXON BIOSCIENCES报告第二阶段临床试验结果，证明了与亨廷顿病临床效益相关的上游经典补体抑制作用 6月7日，正在为经典补体介导的自身免疫、神经退行性疾病和眼科疾病患者开发一类新药的临床阶段生物制药公司Annexon今天宣布了令人鼓舞的最终结果。 阅读更多...
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网络研讨会--关于Proof-HD你需要知道的一切
昨天，Prilenia举办了一次网络研讨会，更新了Pridopidine的III期试验。感谢所有参加的人，并特别感谢我们的发言人Michael Hayden、Andrew Feigin、Ralf Reilman和Anne Rosser，以及欧洲亨廷顿协会的Dina de Sousa。请继续关注更多 阅读更多...
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突发新闻--罗氏计划开展新的托米诺森研究
罗氏公司刚刚传来了一些令人鼓舞的消息。 罗氏公司的III期GENERATION HD1试验已于2021年3月停止，对该试验结果的分析发现，一部分患者可能从托米那森中受益。 分析显示，较少的托米纳森用药次数可能使年轻患者受益 阅读更多...
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