分类： 研究

Prilenia 计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请

Prilenia 公司今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请。据迈克尔-[...]博士称

这一突破为 HD 患者带来了新希望

以色列魏兹曼研究所（Weizmann Institute）的科学家们公布了一项动物研究的结果，这项研究为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。 他们发现了两种[...]

uniQure 宣布 AMT-130 基因疗法治疗亨廷顿氏病的 I/II 期临床试验最新进展

~ 接受 AMT-130 治疗的患者继续显示出神经功能得到保护的证据，与纳入标准匹配的自然病史相比，具有潜在的剂量依赖性临床益处 ~ ~ 平均 [...]

PTC Therapeutics公司分享PIVOT-HD临床试验在亨廷顿病患者中的积极中期数据

2023 年 6 月 21 日 PDF 版--12 周内血液亨廷汀（HTT）蛋白水平呈剂量依赖性降低--耐受性良好，未出现与治疗相关的严重不良事件或 NfL 峰值--会议 [...]

uniQure公司宣布AMT-130基因疗法治疗亨廷顿氏病的美国I/II期临床试验的最新情况

~ AMT-130 在两个剂量组群中的耐受性仍然普遍良好 ~ ~ AMT-130 治疗的患者与基线相比功能得到保留，与自然病史相比临床获益 [...]

Prilenia宣布证明HD研究的结果：充满希望，但结果喜忧参半!

今天（4 月 25 日），普利森尼宣布了针对亨廷顿舞蹈症的 PROOF-HD 临床试验结果。一些参与者从普利啶药物中获得了明显的益处，而另一些人则完全没有受益。 这 [...]

Prilenia实现了亨廷顿病3期PROOF-HD临床研究的最后一个病人的最后一次访问

PROOF-HD 是亨廷顿氏病晚期研究中唯一一项以临床进展为目标的研究；预计将于 2023 年第二季度初得出初步结果 荷兰 NAARDEN 和马萨诸塞州沃尔瑟姆，2023 年 3 月 28 日 - Prilenia Therapeutics B.V.，一家 [...] 研发公司，将于 2023 年第二季度初得出初步结果。

罗氏/基因泰克关于GENERATION HD2研究的最新进展

罗氏/基因泰克宣布，GENERATION HD2 II 期研究现已开始。这对国际社会来说是个好消息，因为该研究计划在 15 个国家（阿根廷、[...] ）开展。

诺华公司结束VIBRANT-HD研究

诺华公司（Novartis）今天发布了一个令人难以接受的消息：由于一些参与者出现了副作用，他们将停止对Branaplam的VIBRANT-HD研究。阅读诺华公司信函全文 即使这一消息[...]

uniQure公司宣布他们正在恢复AMT-130试验中较高剂量水平的患者招募工作

uniQure公司致亨廷顿氏病社区的一封信 亲爱的亨廷顿氏病社区成员，今天上午，uniQure公司发布了一份新闻稿，其中包括我们的AMT-130临床试验的最新进展 [...] 。