研究

您是否想过，在药物开发过程中，企业、患者团体和患者社区之间的合作关系的真正价值是什么？作为一个在人生的不同阶段都参与过这一领域的人，我可以亲身告诉你--这是一件非常重要的事情。如果我们真的想推进临床研究，患者团体和社区必须参与到药物开发的各个阶段。

我的患者维权之路始于 15 岁，当时我第一次得知妈妈被诊断出患有亨廷顿氏病（HD），而在这之前的 5-7 年里，她一直被误诊。医生最初诊断她患有重度抑郁症和情绪波动，而邻居们则认为她白天酗酒，因为她的平衡感很差，行动摇摆不定。所有这些迹象最终都成为了 HD 的症状。

我花了几年时间来适应这种新常态，然后决定参与社区活动，举办筹款活动，提高人们对 HD 的认识。最终，我在患者团体中担任了不同的领导职务，帮助支持 HD 社区未得到满足的需求。有一次，我甚至成立了一个患者组织，专门为患有罕见病和慢性病的年轻人提供支持。

时至今日，我有幸为一家从事 HD 研究的小型生物技术公司监督患者宣传和参与工作。以下是我的心得体会：

1.患者群体和患者社区成员在药物研发中发挥着至关重要的作用。他们拥有亲身经历，对疾病的理解是教科书或实验室无法提供的。

2.通过分享他们与生物技术和制药公司合作的经历，患者可以帮助塑造正在进行的研究，包括哪些疾病会受到关注、哪些终点会在试验中被研究，以及从患者的角度来看成功是什么样的。反馈可以通过向公司员工提供客座演讲机会、临床试验设计、教育材料、如何宣传参与临床试验等多种机会实现！

患者的意见在药物研发从发现到批准后的每一个阶段都很重要：帮助研究人员了解疾病，为临床试验的设计和招募策略出谋划策，在疗法获得批准后为其提供支持，以及分享使用已获批准疗法的经验。

要使合作取得成功，患者群体和社区成员就必须参与进来，提出问题或举手发言，帮助推动研究。就公司对疾病的了解及其工作状况向公司提出质疑。推动创新当然需要全村的努力，尤其是在罕见病领域。更重要的是 没有治疗方法的疾病。对于那些已经参与其中一些机会的人来说，感谢你们继续倡导帮助改变药物开发的现状！

塞斯-罗特伯格是全国知名的患者领袖、医疗保健行业专业人士和 TEDx 演讲者。在他的母亲与亨廷顿氏症（Huntington's Disease，HD）进行了长达 17 年的斗争之后，赛斯将改善患者的医疗体验作为自己的使命。他目前负责 Prilenia 的患者宣传和参与工作，本文中的观点仅代表 Prilenia 员工的观点。

请注意，这位客人 博文由 Prilenia 赞助。