我的诊断告诉我如何有目的地放慢脚步

在亨廷顿氏症闯入我的生活之前,我以自己认为合理的生活节奏生活在这个世界上。我坚持着这样的想法[......]
uniQure 宣布与 FDA 会面

美国东部时间 2026 年 1 月 9 日上午 7:05 uniQure 宣布将与 FDA 举行 A 类会议 美国马萨诸塞州雷克星顿和阿姆斯特丹,2026 年 1 月 9 日(环球新闻报道)--全球领先的 [...] 生物制药公司 uniQure N.V.(纳斯达克股票代码:QURE)宣布将与 FDA 举行 A 类会议。
来自 LoQus23 的最新消息

LoQus23 Therapeutics 是一家研究小分子药物的生物技术公司,这些药物可以阻止亨廷顿氏病 (HD)、肌营养不良型 [...] 的病因和驱动因素--致病性三联体扩张。
新一期POINT-HD研究

全新一期POINT-HD研究启动:选择性降低亨廷顿蛋白水平的新疗法尊敬的亨廷顿病社区领袖们:应各位要求获取研究进展更新,我们欣然分享[…]
如何在医疗环境中为自己辩护

患亨廷顿氏病最难的部分之一不是症状本身,而是在医疗系统中的游刃有余。从匆忙的预约到对症状的误解,再到被怀疑或驳回[...]
关于 uniQure 初步结果的 EHDN 平台会议 “摘要:解读迄今取得的成果”

华沙,2025年11月19日。亲爱的会员们,你们可能知道,昨天欧洲亨廷顿氏病网络(EHDN)举办了一场关于uniQure公司初步研究成果的研讨会。
在无法预知的身体中寻找感恩之心

有些清晨,当我醒来时,我的身体就像一个陌生人。有的时候,这些动作很轻柔,只是在身体表面轻声细语。有些时候,它们来得[...]
uniQure 提供 AMT-130 治疗亨廷顿氏病的最新监管信息

2025 年 11 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区,我们今天发布了一份新闻稿,宣布 uniQure 在最近的生物制品预[...] 中收到了美国食品药品管理局 (FDA) 的反馈意见。
ADORE-DH - 潜在的干细胞疗法

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil(一家提供全面服务的临床研究机构)赞助,旨在 [...]...
如何谈论 HD 而不觉得自己是负担

在谈论亨廷顿氏病之前,我的胸口常常会有一个停顿。我不仅要权衡事实,还要担心它们会如何落地。听众会不会[...]