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中东和北非罕见病大会

人类发展青年联盟大会

FDA 授予 PTC518 亨廷顿氏病项目快速通道称号

PTC518 是一种口服药物，能减少导致疾病进展的变异亨廷汀蛋白的生成。 获得 "快速通道 "认证的项目可以从与 FDA 的早期互动中获益，并有可能 [...]...

Prilenia 公司治疗亨廷顿氏症的普利多匹定接受欧洲上市许可审查

Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以延缓神经退行性疾病和神经发育障碍的进展。

不懈探索纪事：创建基金会

我属于亨廷顿氏症家族的第三代，但直到 2024 年，在我的第二任父亲 F. Cook 的不懈努力下，[......］

IROS、Prilenia 和国际亨廷顿氏病协会合作在中东和北非地区首次开展亨廷顿氏病 (HD) 试验

阿联酋阿布扎比；2024 年 6 月 19 日：总部位于阿布扎比的合同研究组织 IROS（隶属于 M42 集团）与处于临床阶段的生物技术公司 Prilenia Therapeutics 以及国际 [...] 合作。

uniQure 公布最新中期积极数据，显示 AMT-130 治疗 HD 的 I/II 期试验疾病进展放缓

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在24个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。

Wave 生命科学公司宣布 SELECT-HD 1b/2a 期试验取得积极成果，首次在临床上证明可降低亨廷顿氏症患者的等位基因选择性突变亨廷廷蛋白水平

今天，Wave生命科学公司宣布了对研究疗法WVE-003进行评估的1b/2a期安慰剂对照试验SELECT-HD的积极结果。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低毒性突变亨廷汀（mHTT）[...]

PTC 今天宣布，其口服 PTC518 的 2 期 PIVOT-HD 研究在 12 个月内取得了令人鼓舞的结果  

在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，[...]

Sage Therapeutics 公司的 2 期研究证实了亨廷顿氏症对认知的影响

本周早些时候，赛智治疗公司（Sage Therapeutics）公布了他们的SURVEYOR研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。 他们使用HD-认知评估电池（HD-CAB）测量了[...] 的差异。