新闻 - 第 7 页 - 国际亨廷顿协会

不懈探索纪事：创建基金会

我属于亨廷顿氏症家族的第三代，但直到 2024 年，在我的第二任父亲 F. Cook 的不懈努力下，[......］

阿联酋阿布扎比；2024 年 6 月 19 日：总部位于阿布扎比的合同研究组织 IROS（隶属于 M42 集团）与处于临床阶段的生物技术公司 Prilenia Therapeutics 以及国际 [...] 合作。

"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，在24个月的时间里，亨廷顿氏病的进展速度和脑脊液中NfL的降低速度均有统计学意义，且呈剂量依赖性。

今天，Wave生命科学公司宣布了对研究疗法WVE-003进行评估的1b/2a期安慰剂对照试验SELECT-HD的积极结果。这些结果表明，WVE-003 能选择性地降低毒性突变亨廷汀（mHTT）[...]

在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果，[...]

本周早些时候，赛智治疗公司（Sage Therapeutics）公布了他们的SURVEYOR研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。他们使用HD-认知评估电池（HD-CAB）测量了[...] 的差异。

上个月在阿布扎比举行的中东和北非罕见病大会上，IHA 主席斯文-奥拉夫-奥尔森（Svein Olaf Olsen）就亨廷顿氏病发表了主旨演讲。他谈到迫切需要[...]

今天，亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure 公司宣布，该公司已获得再生医学高级疗法（RMAT）"研究性基因疗法 AMT-130 指定 [...] 。

塔尼塔-艾伦在她的回忆录《我们存在》中讲述了她很难将自己的症状正确诊断为亨廷顿舞蹈症。她一次又一次地被误诊，因为医生拒绝[......］

英国雷丁大学（University of Reading）的医生为亨廷顿氏病患者开发了一个免费的在线心理治疗项目。这是一个研究项目的一部分，该项目研究人们如何[...]