




华沙,2025年11月19日。亲爱的会员们,你们可能知道,昨天欧洲亨廷顿氏病网络(EHDN)举办了一场关于uniQure公司初步研究成果的研讨会。


2025 年 11 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区,我们今天发布了一份新闻稿,宣布 uniQure 在最近的生物制品研发前会议上收到了美国食品药品管理局 (FDA) 的反馈意见。

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil(一家提供全面服务的临床研究机构)赞助,旨在


2025 年 9 月 24 日 PDF 版 ~ 关键性研究达到了主要终点;与倾向性研究相比,高剂量 AMT-130 在 36 个月后通过 cUHDRS 测定,显示出 75% 疾病减缓的统计学意义。

有些时候,在我准备好倾听之前,我的身体就开始说话了。我的平衡会摇晃,我的动作会变得更加敏锐,我的语言表达会变得更加缓慢。患有亨廷顿氏症意味着这些并不是




华沙,2025年11月19日。亲爱的会员们,你们可能知道,昨天欧洲亨廷顿氏病网络(EHDN)举办了一场关于uniQure公司初步研究成果的研讨会。


2025 年 11 月 3 日 亲爱的亨廷顿氏病社区,我们今天发布了一份新闻稿,宣布 uniQure 在最近的生物制品研发前会议上收到了美国食品药品管理局 (FDA) 的反馈意见。

ADORE-DH是一项干细胞疗法治疗HD的II期试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究由AZIDUS Brasil(一家提供全面服务的临床研究机构)赞助,旨在


2025 年 9 月 24 日 PDF 版 ~ 关键性研究达到了主要终点;与倾向性研究相比,高剂量 AMT-130 在 36 个月后通过 cUHDRS 测定,显示出 75% 疾病减缓的统计学意义。

有些时候,在我准备好倾听之前,我的身体就开始说话了。我的平衡会摇晃,我的动作会变得更加敏锐,我的语言表达会变得更加缓慢。患有亨廷顿氏症意味着这些并不是