天鹰报告 C 组数据
9 月 18, 2025
今天早些时候，天鹰公司就其 SKY-0515 1 期试验 C 部分提供了以下最新消息。--亲爱的天鹰之友和同事们，我们今天非常高兴地宣布，SKY-0515 第一阶段试验的 C 部分已经完成。
新闻
Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息
7 月 25, 2025
2025 年 7 月 25 日，荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)--Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 药物产品委员会已批准 Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 的新药上市。
PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点
5 月 5, 2025
2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周时血液 HTT 蛋白的降低呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床量表的剂量依赖性趋势良好
2025 年五月宣传月--关注 HD：一日一行动
4 月 30, 2025
每年五月，世界各地的人们都会聚集在一起，共同关注亨廷顿氏症（HD）。从家庭和护理人员到临床医生、研究人员和倡导者，我们因一个共同的目标而团结在一起
帮助我战胜亨廷顿氏症的 5 个自我保健技巧
4 月 30, 2025
五月是亨廷顿氏症宣传月，我们借此机会为受影响的人们大声疾呼，向污名化发起挑战，并彰显我们社区的力量。对我来说，这个月
UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号
4 月 17, 2025
~ 基于 I/II 期试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法称号 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指南
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9 月 18, 2025
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Prilenia 和 Ferrer 就普利多哌啶治疗亨廷顿氏症的欧洲监管程序提供最新信息
7 月 25, 2025
2025 年 7 月 25 日，荷兰纳尔登、美国马萨诸塞州沃尔瑟姆和西班牙巴塞罗那--(美国商业资讯)--Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 今天宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 药物产品委员会已批准 Prilenia Therapeutics B.V. 和 Ferrer 的新药上市。
PTC518 PIVOT-HD 研究达到主要终点
5 月 5, 2025
2025 年 5 月 5 日 PDF 版 - 研究达到了主要终点，第 12 周时血液 HTT 蛋白的降低呈剂量依赖性 - - 第 2 阶段各临床量表的剂量依赖性趋势良好
2025 年五月宣传月--关注 HD：一日一行动
4 月 30, 2025
每年五月，世界各地的人们都会聚集在一起，共同关注亨廷顿氏症（HD）。从家庭和护理人员到临床医生、研究人员和倡导者，我们因一个共同的目标而团结在一起
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4 月 30, 2025
五月是亨廷顿氏症宣传月，我们借此机会为受影响的人们大声疾呼，向污名化发起挑战，并彰显我们社区的力量。对我来说，这个月
UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号
4 月 17, 2025
~ 基于 I/II 期试验的临床证据显示疾病进展明显放缓，获得突破性疗法称号 ~ ~ 生物制剂许可申请的其他监管更新和指南
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