02 10 月 2024
6 天 前
LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington's Disease
Financing led by leading life sciences venture capital firm Forbion, with participation from existing investors SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund (DDF)...
03 9 月 2024
1 月 前
Prilenia 公司治疗亨廷顿氏症的普利多匹定接受欧洲上市许可审查
Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以减缓神经退行性疾病的进展。
09 7 月 2024
2 月 前
uniQure 公布最新中期积极数据，显示 AMT-130 治疗 HD 的 I/II 期试验疾病进展放缓
"我们对这些新数据感到非常高兴，这些数据显示，亨廷顿氏病的进展速度在统计学上具有显著的剂量依赖性，并能降低...
25 6 月 2024
3 月 前
Wave 生命科学公司宣布 SELECT-HD 1b/2a 期试验取得积极成果，首次在临床上证明可降低亨廷顿氏症患者的等位基因选择性突变亨廷廷蛋白水平
今天，Wave生命科学公司宣布了SELECT-HD的积极结果，SELECT-HD是我们评估研究疗法WVE-003的1b/2a期安慰剂对照试验。这些...
20 6 月 2024
3 月 前
PTC 今天宣布，其口服 PTC518 的 2 期 PIVOT-HD 研究在 12 个月内取得了令人鼓舞的结果
在第 12 个月，5 毫克和 10 毫克剂量的血液中突变型亨廷汀（mHTT）分别降低了 22% 和 43%。脑脊液中也出现了类似的结果。
14 6 月 2024
3 月 前
Sage Therapeutics 公司的 2 期研究证实了亨廷顿氏症对认知的影响
本周早些时候，赛智治疗公司（Sage Therapeutics）宣布了他们的SURVEYOR研究结果，该研究量化了亨廷顿氏症对认知的影响。 该研究使用...
03 6 月 2024
4 月 前
FDA 授予 uniQure 再生医学先进疗法 (RMAT) 称号
今天，亨廷顿社区非常高兴。 Uniqure公司宣布，该公司已获得再生医学先进疗法...
11 4 月 2024
5 月 前
SOM 生物技术公司完成了治疗亨廷顿舞蹈症的 IIb 期研究的招募过程
SOM生物技术公司（SOM Biotech）是一家基于独特的专有人工智能平台（SOMAIPRO®）的临床阶段药物发现和开发公司。
12 3 月 2024
6 月 前
Prilenia 计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏症的上市许可申请
Prilenia 今天宣布，他们计划向欧盟提交普利多匹定治疗亨廷顿氏病的上市许可申请....。
28 2 月 2024
7 月 前
这一突破为 HD 患者带来了新希望
以色列魏兹曼研究所（Weizmann Institute）的科学家们公布了一项动物研究的结果，这项研究为治疗亨廷顿氏症带来了巨大希望。...
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