05 5 月 2025
1 周 前
PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint
May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends...
17 4 月 2025
3 周 前
UniQure 宣布 AMT-130 被 FDA 授予治疗亨廷顿氏病的突破性疗法称号
~ 基于 I/II 期临床试验的临床证据显示疾病进展明显放缓,获得突破性疗法称号 ~ ~ 其他监管...
17 4 月 2025
3 周 前
第二阶段 GENERATION HD2 研究的最新进展
罗氏宣布继续进行 "GENERATION HD2 "二期临床试验,评估托米奈森对亨廷顿氏病早期症状患者的治疗效果....。
06 2 月 2025
3 月 前
SOM 生物技术公司宣布 2b 期研究结果
SOM 生物技术公司公布了 SOM3355 的 2b 期研究结果,该药物具有独特的特征,可显著改善亨廷顿氏病患者的舞蹈症......
09 12 月 2024
5 月 前
PTC Therapeutics 与诺华公司就 PTC518 亨廷顿氏症项目达成全球许可与合作协议
2024 年 12 月 2 日 - PTC 将在交易完成时获得 10 亿美元现金 - PTC 有资格获得高达 19 亿美元的开发、监管和财务资金。
09 12 月 2024
5 月 前
Sage Therapeutics 停止开发用于治疗 HD 的 dalzanemdor
第二阶段 DIMENSION 研究未达到其主要终点 Dalzanemdor 的耐受性总体良好;未观察到新的安全性信号 基于这些数据,...
02 10 月 2024
7 月 前
LoQus23 Therapeutics 公司宣布融资 3500 万英镑,用于开发一种抑制亨廷顿氏病体细胞扩增的新药
融资由领先的生命科学风险投资公司 Forbion 主导,现有投资者 SV Health Investors 的痴呆症发现基金 (DDF) 也参与其中......
03 9 月 2024
8 月 前
Prilenia 公司治疗亨廷顿氏症的普利多匹定接受欧洲上市许可审查
Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司,致力于开发新型疗法以减缓神经退行性疾病的进展。
09 7 月 2024
10 月 前
uniQure 公布最新中期积极数据,显示 AMT-130 治疗 HD 的 I/II 期试验疾病进展放缓
"我们对这些新数据感到非常高兴,这些数据显示,亨廷顿氏病的进展速度在统计学上具有显著的剂量依赖性,并能降低...
25 6 月 2024
10 月 前
Wave 生命科学公司宣布 SELECT-HD 1b/2a 期试验取得积极成果,首次在临床上证明可降低亨廷顿氏症患者的等位基因选择性突变亨廷廷蛋白水平
今天,Wave生命科学公司宣布了SELECT-HD的积极结果,SELECT-HD是我们评估研究疗法WVE-003的1b/2a期安慰剂对照试验。这些...