研究 - 国际亨廷顿协会

研究

未来从未像现在这样充满希望

对于亨廷顿病的研究来说，这是一个特别令人兴奋的时刻。世界各地无数的医生和科学家正积极参与神经学领域的研究项目和临床试验，特别是亨廷顿氏症。

在以下来源中找到最新的研究新闻。

临床试验

现状积极招聘

目的和目标： 本研究的主要目的是评估 SAGE-718 对 HD 患者认知能力和功能的影响。

地点： 美国、澳大利亚、加拿大和英国

现状截止报名

目的和目标： KINECT-HD2 是一项开放标签滚动研究，旨在继续服用缬苯嗪治疗亨廷顿舞蹈症。

地点： 美国和加拿大

现状招聘

目的和目标： 这是首次在人体中测试 AMT-130 的研究。主要目的是为HD基因检测呈阳性、患有早期HD的成年人找到AMT-130的安全剂量。这项研究还将研究人体如何处理 AMT-130，并探讨 AMT-130 如何影响疾病的进展。

地点： 德国、波兰和英国

现状招聘

目的和目标： 这项研究将评估托米奈森与其他药物相比的安全性、生物标志物和疗效。安慰剂有前兆和早期表现的参与者亨廷顿氏病

地点： 阿根廷、澳大利亚、奥地利、加拿大、丹麦、法国、德国、意大利、新西兰、波兰、葡萄牙、西班牙、瑞士、英国、美国

现状已完成

目的和目标： SOM3355 已成功完成了 HD 的 2a 期试验，并显示出良好的安全性，没有神经或神经精神方面的副作用。与美国食品药品管理局（FDA）的预IND讨论和欧洲药品管理局（EMA）的科学建议为2b期剂量范围试验计划提供了指导。

地点： 法国、德国、意大利、波兰、西班牙、瑞士、英国

现状活跃

目的和目标： 本研究的主要目标是评估 PTC518 的安全性和药效学效应。与安慰剂相比。

地点： 澳大利亚、奥地利、加拿大、法国、德国、意大利、荷兰、新西兰、西班牙、英国

现状已完成

目的和目标： SELECT-HD 试验 WVE-003是一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的1b/2a期临床试验，目的是评估单次和多次鞘内注射WVE-003的安全性和耐受性，适用于确诊为HD且处于疾病早期阶段、胞嘧啶-腺嘌呤-鸟嘌呤（CAG）扩增携带SNP3的患者。其他目标包括评估药代动力学以及探索性药效学和临床终点。

地点： 澳大利亚、加拿大、丹麦、法国、德国、意大利、荷兰、波兰、西班牙、英国

现状已完成 - 等待普利多匹定的批准

目的和目标： PROOF-HD 是一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估普利多匹定对亨廷顿病早期患者的疗效和安全性。

研究更新

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Prilenia 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新型疗法以减缓神经退行性疾病的进展。